апабеталон
 Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Знайте рисковете и потенциалните ползи от клиничните проучвания и говорете с вашия доставчик на здравни грижи, преди да участвате. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности.
  • Подробности за проучването
  • Табличен изглед
  • Няма публикувани резултати
  • Опровержение
  • Как да прочетете запис на проучване

Основната ЦЕЛ на настоящото предложение е да разшири предклиничните открития на изследователя относно ролята на епигенетиката и увреждането на ДНК и инхибирането на съдържащ бромодомен протеин 4 (BRD4) като терапия за опустошително заболяване, белодробна артериална хипертония (PAH).

Съществуват сериозни доказателства, че BRD4 играе ключова роля в патологичния фенотип в PAH, отчитащ прогресията на заболяването и че инхибирането на BRD4 може да обърне PAH в няколко животински модела. Интригуващо е, че коронарната артериална болест (CAD) и метаболитният синдром са по-разпространени при PAH в сравнение със световното население, което предполага връзка между тези заболявания. Интересното е, че BRD4 също е спусък за процесите на калциране и ремоделиране и регулира транскрипцията на липопротеини и възпалителни фактори, всички от които са важни за PAH и CAD. Апабеталон, перорален инхибитор на BRD4, сега е в етап на клинично развитие с добър профил на безопасност.

На този етап изследователите предлагат пилотно проучване за оценка на осъществимостта на клинично изпитване във фаза 2, оценяващо апабеталон в популацията PAH. Цялостната ХИПОТЕЗА е, че инхибирането на BRD4 с апабеталон е безопасна и ефективна терапия за БАХ.


Състояние или заболяване Интервенция/лечение Фаза
Белодробна артериална хипертония Лекарство: Apabetalone Ранна фаза 1

Таблица за оформление на учебната информация
Тип на изследването: Интервенционално (клинично изпитване)
Очаквано записване: 10 участника
Разпределяне: Неприложимо
Модел за намеса: Едногрупово задание
Описание на модела за намеса: Пилотно проучване за оценка на осъществимостта на клинично изпитване във фаза 2 за оценка на апабеталон при 10 пациенти с БАХ
Маскиране: Няма (отворен етикет)
Основна цел: Прожекция
Официално заглавие: Апабеталон за белодробна артериална хипертония: пилотно проучване
Действителна начална дата на проучването: 22 август 2019 г.
Приблизителна дата на първично завършване: 1 август 2021 г.
Очаквана дата на завършване на проучването: Декември 2021

Изборът за участие в проучване е важно лично решение. Говорете с Вашия лекар и членове на семейството или приятели относно решението да се присъедините към проучване. За да научите повече за това проучване, вие или Вашият лекар може да се свържете с изследователския персонал на изследването, като използвате контактите, предоставени по-долу. За обща информация, Научете повече за клиничните изследвания.

Таблица на оформлението за информация за допустимост
Възрасти, отговарящи на условията за проучване: 18 години до 75 години (възрастни, възрастни)
Пол, допустим за проучване: всичко
Приема здрави доброволци: Не

    Възрастни (18-75 години) с ПАХ от идиопатичен или наследствен произход, свързан със заболявания на съединителната тъкан или употреба на анорексиген.

Средно налягане на PA ≥25mmHg, с клиновидно налягане в белодробната артерия ≤15mmHg. Освен това субектите ще трябва да отговарят на следните хемодинамични критерии:

  1. PVR> 480 dyn.s.cm-5
  2. Отрицателен тест за вазореактивност задължителен при идиопатична, наследствена и индуцирана от наркотици/токсин ПАУ (на изходно ниво или по време на предишен RHC).
  • Функционален клас на Световната здравна организация (WHO FC) II или III.
  • Подходяща стабилна терапия за PAH за ≥4 месеца преди скрининга, включително антагонисти на ендотелиновите рецептори (ERA), различни от инхибитори на бозентан и/или фосфодиестераза тип 5 (PDE-5) и/или простаноиди.
  • Два теста за 6-минутно ходене на 150-550 м включително и в рамките на ± 15% един от друг (последният се използва като базова стойност).
  • Пациентите трябва да могат да разберат процедурите за изследване и да се съгласят да участват в изследването, като предоставят писмено информирано съгласие.
  • Пациентите с детероден потенциал трябва да имат отрицателен тест за серумна бременност (β-hCG) в рамките на 72 часа преди да получат първата доза от изпитваното лечение.
  • Пациентите трябва да бъдат в постменопауза, без менструация за> 1 година, хирургично стерилизирани, готови да използват адекватна контрацепция за предотвратяване на бременност или да се съгласят да се въздържат от дейности, които биха могли да доведат до бременност, от записване до 3 месеца след последната доза от проучваното лечение.

    1. PAH, свързани с HIV инфекция, портална хипертония или вродено сърдечно заболяване.
    2. Белодробна хипертония, дължаща се на заболяване на лявото сърце (WHO PH група 2), белодробно заболяване и/или хипоксия (WHO PH група 3), хронична тромбоемболична белодробна хипертония (WHO PH група 4) или неясни многофакторни механизми (WHO PH група 5).
    3. Известно или подозирано белодробно вено-оклузивно заболяване (PVOD).
    4. Тежка рестриктивна белодробна болест (общ белодробен капацитет 110 BPM
    5. Клинично нестабилна дясна сърдечна недостатъчност през последните 3 месеца или са СЗО FC IV.
    6. Получава всяко изследвано лекарство в рамките на 30 дни след скрининга.
    7. Индекс на телесна маса (ИТМ) 40 kg/m2 при скрининг.
    8. Пациентите не трябва да са бременни, да кърмят или да очакват зачеване на деца, докато получават проучвателно лечение и в продължение на 3 месеца след последната доза от изпитваното лечение.
    9. Програма за сърдечно-белодробна рехабилитация въз основа на упражнения (планирани или започнати ≤12 седмици преди Ден 1).

    Наличие на ≥3 от следните рискови фактори за сърдечна недостатъчност със запазена фракция на изтласкване при скрининг:

    1. ИТМ> 30 kg/m2.
    2. Захарен диабет от всякакъв тип.
    3. Есенциална хипертония.
    4. Ишемична болест на сърцето, т.е. което и да е от следните:

    i. История на стабилна ангина ii. Повече от 50% стеноза в коронарната артерия (чрез коронарна ангиография) iii. История на миокарден инфаркт iv. История на или планирано байпас на коронарна артерия и/или стентиране на коронарна артерия.

    Доказателства за дисфункция на органите, различни от дясната сърдечна недостатъчност, включително:

    1. Креатининов клирънс 3 x ULN.
    2. Общ билирубин> 1,5 х ULN.
    3. Childs-Pugh клас B-C чернодробна цироза.
    4. Хемоглобин

    За да научите повече за това проучване, вие или вашият лекар може да се свържете с изследователския персонал на проучването, като използвате информацията за контакт, предоставена от спонсора.