генна

Убедително ново проучване, водено от учени от Медицинския факултет на Университета във Вашингтон в Сейнт Луис, установи, че нова генна терапия може да предотврати затлъстяването и да изгради мускули, без да е необходимо допълнително упражнение, при мишки, хранени с високомаслена диета.

Фолистатинът, протеин, изразен в почти цялата животинска тъкан, е открит и описан за първи път в края на 80-те години. Първоначално изследван за ролята си на репродуктивен хормон, впоследствие е установено, че фолистатинът влияе върху редица клетъчни процеси, включително мускулна пролиферация.

Предишни проучвания върху животни са демонстрирали генни терапии, предназначени да усилят експресията на фолистатин, могат да противодействат на някои дегенеративни мускулни заболявания. Това ново изследване изследва дали този вид терапия може да помогне за лечение на остеоартрит чрез увеличаване на мускулната маса и намаляване на метаболитното възпаление, свързано със затлъстяването.

„Затлъстяването е най-често срещаният рисков фактор за остеоартрит“, обяснява Фаршид Гилак, старши изследовател по новото изследване. „Наднорменото тегло може да попречи на способността на човек да спортува и да се възползва напълно от физическата терапия.“

Проучването включва млади мишки, получаващи еднократна генна терапия, предназначена да подобри експресията на фолистатин. Животните са били хранени с диета с високо съдържание на мазнини и е наблюдавано прогресиране на остеоартрит след нараняване на ставите.

Guilak описва последващите резултати като „дълбоки“, като животните изграждат мускулна маса, без да качват допълнително тегло, въпреки че са хранени с високомаслена диета и не упражняват повече от нормалното. Генната терапия значително смекчава дегенерацията на хрущяла, синовиалното възпаление и ремоделирането на костите, свързани с нараняване на ставите и остеоартрит.

„Тук определихме начин да използваме генна терапия за бързо изграждане на мускули“, казва Гуилак. „Това имаше силен ефект върху мишките и поддържаше теглото им под контрол, което предполага, че подобен подход може да бъде ефективен срещу артрит, особено в случаите на болестно затлъстяване.“

Това не е първият път, когато лечението с фолистатин е предложено за човешки терапии. Той се изследва като потенциална терапия за рак, бъбречни заболявания и муковисцидоза. Фаза 1 на изпитване при хора, тестваща безопасността на фолистатиновата генна терапия за мускулна дистрофия на Бекер, предполага, че лечението не води до неблагоприятни ефекти, но ефикасността на този етап е неясна.

Това ново изследване предполага, че генетичната терапия с фолистатин генерира редица мултифакторни ефекти, не само влияещи върху мускулната маса, но и широки метаболитни дейности, които по някакъв начин могат да противодействат на приема на калории при диети с високо съдържание на мазнини.

Гуилак е реалистичен по отношение на това колко далеч от клиничното лечение на хората може да бъде изследването на неговия екип в момента, но това обещаващо откритие сочи към интригуващи бъдещи генни терапии при хора, които биха могли да лекуват затлъстяването без значителна диетична промяна или да изграждат мускули при лица, които не могат да упражняват.

„Нещо подобно може да отнеме години, за да се развие, но ние сме развълнувани от перспективите му за намаляване на увреждането на ставите, свързано с остеоартрит, както и евентуално полезно при екстремни случаи на затлъстяване“, заключава Гуилак.

Новото изследване е публикувано в списанието Научен напредък.