 | Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности. |
- Подробности за проучването
- Табличен изглед
- Резултати от проучването
- Опровержение
- Как да прочетете запис на проучване
| Болест на Шарко-Мари-зъб тип 1А | Лекарство: PXT3003 доза 1 Лекарство: PXT3003 доза 2 Лекарство: плацебо | Фаза 3 |
| Тип на изследването: | Интервенционално (клинично изпитване) |
| Действително записване: | 323 участника |
| Разпределяне: | Рандомизирано |
| Модел за намеса: | Паралелно задание |
| Маскиране: | Тройна (участник, изследовател, оценител на резултатите) |
| Основна цел: | Лечение |
| Официално заглавие: | Международно, многоцентрово, рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване фаза III, оценяващо в паралелни групи ефективността и безопасността на 2 дози PXT3003 при пациенти с болест на Шарко-Мари-зъб тип 1А, лекувани 15 месеца |
| Действителна начална дата на проучването: | Декември 2015г |
| Действителна първична дата на завършване: | Март 2018 г. |
| Действителна дата на завършване на проучването: | Август 2018 г. |
Първичната променлива за ефикасност, използвана в основния анализ, е средната стойност на наличните стойности на ONLS към месец 12 и месец 15.
ONLS е скала за инвалидност, която е получена и подобрена от общата оценка на инвалидността (ODSS) за измерване на ограничения в ежедневните дейности на горните крайници (оценени на 5 точки) и долните крайници (оценени на 7 точки). Общият резултат е 12-степенна скала: 0 (без увреждане) до 12 (максимално увреждане). По-ниските стойности в ONLS показват по-добро клинично състояние.
Отчетените стойности са стойностите на Baseline (Base) и средната стойност на наличните стойности на месец 12 и месец 15 (Fin).
Тази мярка за резултат е средната стойност на наличните стойности от 10 MWT към 12 и 15 месец.
10MWT е лесна за администриране, стандартизирана, надеждна и валидна оценка на функционалния капацитет и походка, която е била използвана за оценка на неврологични разстройства и пациенти с CMT.
По-ниските стойности на времето за ходене 10 метра показват по-добро клинично състояние.
Отчетените стойности са стойностите на Baseline (Base) и средната стойност на наличните стойности на месец 12 и месец 15 (Fin).
Тази мярка за резултат е средната стойност на наличните стойности на сензорния резултат CMTNS-v2 на месец 12 и месец 15.
CMTNS-v2 е специфична скала, предназначена да оцени тежестта на увреждане при CMT заболяване. Това е 36-бална скала, базирана на девет елемента за количествено определяне на увреждане (сензорни симптоми, чувствителност на щифтовете, вибрации и сила на ръцете и краката), ограничения на активността (моторни симптоми на ръцете и краката) и електрофизиологична функция (амплитуди на лакътна CMAP и SNAP). CMTNS-v2 преминава от 0 (без обезценка) до 36 (максимално обезценка), за които всяка подпозиция преминава от 0 до 4.
Сензорният резултат CMTNS-v2 се сумира от точки 1 + 4 + 5 от CMTNS-v2 (сензорни симптоми, чувствителност на Pinprick и вибрации). Това е оценка от 12 точки: 0 (без увреждане) до 12 (максимално увреждане).
Долните стойности на CMTNS-v2 Sensory Score показват по-добро клинично състояние.
Отчетените стойности са стойностите на Baseline (Base) и средната стойност на наличните стойности на месец 12 и месец 15 (Fin).
Тази мярка за резултат е средната стойност на наличните стойности на изпит за CMTNS-v2 на 12-ия и 15-ия месец.
CMTNS-v2 е специфична скала, предназначена да оцени тежестта на увреждане при CMT заболяване. Това е 36-бална скала, базирана на девет елемента за количествено определяне на увреждане (сензорни симптоми, чувствителност на щифтовете, вибрации и сила на ръцете и краката), ограничения на активността (моторни симптоми на ръцете и краката) и електрофизиологична функция (амплитуди на лакътна CMAP и SNAP). CMTNS-v2 преминава от 0 (без обезценка) до 36 (максимално обезценка), за които всяка подпозиция преминава от 0 до 4.
CMTES-v2 се обобщава от точки 1 до 7 на CMTNS-v2 (ограничено до обезценки и с изключение на електрофизиологични елементи). Това е резултат от 28 точки: 0 (без увреждане) до 28 (максимално увреждане).
По-ниските стойности на CMTES-v2 показват по-добро клинично състояние.
Отчетените стойности са стойностите на Baseline (Base) и средната стойност на наличните стойности на месец 12 и месец 15 (Fin).
Тази мярка за резултат е средната стойност на наличните стойности на 9-HPT към месец 12 и месец 15.
Тестът с девет дупки (9HPT) е прост тест за фина двигателна координация на екстремирани в горните крайници. Той измерва времето, необходимо на пациента да вкара 9 колчета в девет дупки и да ги премахне (нормално необходимо време 18 секунди).
По-ниските стойности на 9HPT показват по-добро клинично състояние.
Отчетените стойности са стойностите на Baseline (Base) и средната стойност на наличните стойности на месец 12 и месец 15 (Fin).
Изборът на безопасност трябваше да включва всички рандомизирани пациенти, които са получили поне една доза от проучваното лечение.
Безопасността и поносимостта на PXT3003 са сравнени с плацебо за честотата на нежеланите събития, възникващи при лечение (TEAE); те бяха оценени по вид/характер, тежест/интензивност, сериозност и връзка с изследваното лекарство.
Тази мярка за резултат е средната стойност на наличните стойности на сензорни симптоми CMTNS-v2 към 12 и 15 месец.
CMTNS-v2 е специфична скала, предназначена да оцени тежестта на увреждане при CMT заболяване. Това е 36-бална скала, базирана на девет елемента за количествено определяне на увреждане (сензорни симптоми, чувствителност на щифтовете, вибрации и сила на ръцете и краката), ограничения на активността (моторни симптоми на ръцете и краката) и електрофизиологична функция (амплитуди на лакътна CMAP и SNAP). CMTNS-v2 преминава от 0 (без обезценка) до 36 (максимално обезценка), за които всяка подпозиция преминава от 0 до 4.
Сензорните симптоми на CMTNS-v2 са първият елемент от CMTNS-v2. Това е оценка от 4 точки: 0 (без увреждане) до 4 (максимално увреждане).
Долните стойности на сензорните симптоми на CMTNS-v2 показват по-добро клинично състояние.
Отчетените стойности са стойностите на Baseline (Base) и средната стойност на наличните стойности на месец 12 и месец 15 (Fin).
Плазмената концентрация на компонентите на PXT3003 се измерва в дъното (преди дозата) и 90 минути след приема на лекарството.
Средните плазмени стойности на изходното ниво съответстват на половината от приложената доза.
Плазмената концентрация на компонентите на PXT3003 се измерва в дъното (преди дозата) и 90 минути след приема на лекарството.
Средните плазмени стойности на изходното ниво съответстват на половината от приложената доза.
Плазмената концентрация на компонентите на PXT3003 е измерена в най-ниското (преди дозата) и пиковото (90 минути след дозата).
Средните плазмени стойности на изходното ниво съответстват на половината от приложената доза.
ONLS терапевтичен отговор 2 беше определен като броя на участниците без влошаване (отговорилите) на крайния общ резултат на ONLS.
По-високият процент на отговор показва по-добро клинично състояние.
Изборът за участие в проучване е важно лично решение. Говорете с Вашия лекар и членове на семейството или приятели относно решението да се присъедините към проучване. За да научите повече за това проучване, вие или Вашият лекар може да се свържете с изследователския персонал на изследването, като използвате контактите, предоставени по-долу. За обща информация, Научете повече за клиничните изследвания.
| Възрасти, отговарящи на условията за проучване: | 16 години до 65 години (дете, възрастен, възрастен възрастен) |
| Пол, допустим за проучване: | всичко |
| Приема здрави доброволци: | Не |
- Мъж или жена, на възраст от 16 до 65 години;
- Пациент с доказана генетична диагноза CMT1A;
- Лека до умерена тежест, оценена по оценка на невропатията на Шарко-Мари-Зъб (версия 2) с резултат> 2 и ≤18;
- Мускулна слабост поне в гръбначния стълб на крака;
- Проводимост на двигателния нерв на лакътния нерв най-малко 15 m/sec;
- Предоставяне на подписано писмено информирано съгласие за участие в проучването и желание и възможност за спазване на всички учебни процедури и планирани посещения.
- Безопасност и ефикасност на 1550nm фракционно лазерно лечение на белези от акне при Fitzpatrick тип IV-VI
- Безопасност и антихипергликемична ефикасност на различни видове чай при мишки Научни доклади
- Предоперативна ендоскопия на горната част на стомашно-чревния тракт при пациенти със затлъстяване, подложени на бариатрична хирургия
- Амбулаторни хранителни услуги за онкологични пациенти
- Ефекти върху метаболизма и отслабването при продължителна диетична интервенция при пациенти със затлъстяване четири години