3 мин

Днес събираме за инжекцията най-скъпото лекарство в света за Андриан с диагноза спинална мускулна атрофия - taplink.cc/andrian_smaylik

щатски долара

Просто е удивително, че такива суми трябва да бъдат разпределени за лечение и че няколкостотин хиляди евро в резерв за спешни случаи вече не са пари и не гарантират достъп до определена процедура. Каква е причината за такава цена на една доза и защо такива цени обикновено са възможни в съвременния свят? Когато, за да се лекува ЕДИН пациент, е необходимо да се харчат достатъчно средства, за да се спасят живота на повече от сто или дори хиляди други пациенти с по-евтини диагнози. И които, уви, също понякога са принудени да събират средства или да умрат поради невъзможността да се осигури лечение. Как може една доза от лекарството да бъде сравнима с цената на център за данни от ниво IV?

Факт е, че разработването на „пробивни“ лекарства е много скъпа процедура и може да отнеме десетилетия, докато само 14% от лекарствата според статистиката получават окончателно одобрение и то не във всички страни. Така че цената тук е не само жаждата на фармацевтите да печелят, но и потребност, която ви позволява да възстановите разходите и да следвате интересите на инвеститорите.

Спиналната мускулна атрофия е рядко генетично заболяване, което засяга всеки 8000 новородени според статистиката. Но това не е толкова рядко, ако си представите, че 125 000 случая се случват на милиард новородени. Хората с най-тежката форма на SMA имат затруднения с храненето, пиенето (затруднено преглъщане), повдигане на главите или дишане. Те страдат от чести респираторни инфекции и обикновено умират преди двегодишна възраст. Тези с „умерен“ SMA могат да оцелеят до юношеството или ранната зряла възраст, но никога да не придобият способността да се изправят.

Доскоро болестта не се лекуваше, тъй като от 2016 г. Spinraza получи одобрение, което се използва за спиране на болестта и, разбира се, достъпът до такова лечение беше и е ограничен, тъй като цената му варираше от 625 000 до 750 000 щатски долара през първата година и след това 375 000 долара годишно за цял живот. Всичко се промени, когато Novartis пусна Zolgensma. Сега, в случай на SMA от тип 1, е необходима само една инжекция преди навършване на 2-годишна възраст, което в почти всички случаи води до пълно възстановяване. Единственият отрицателен резултат е цената от 2 125 000 долара, което прави лекарството практически недостъпно за много нуждаещи се пациенти и предизвиква програмите за медицинска подкрепа в много страни. При преизчисляване обаче лечението с ново лекарство е по-евтино от други, които трябва да се приемат доживотно ежегодно.

В англоезичния интернет има много скандални дискусии по темата за разходите. Някой твърди, че цената на новото лекарство е силно завишена и може да е по-ниска и варира от 300 до 900 хиляди щатски долара. Други казват, че в разработването на лекарството са инвестирани милиарди долари, а именно 2,6 милиарда и над 10 години във времето. Заслужава да се отбележи също така, че Novartis не е разработил това лекарство, а е придобил AveXis за 8,2 милиарда долара, поради което малък брой пациенти не позволяват да предлагат лечение с по-ниска цена.

На свой ред Novartis, за да направи лечението по-достъпно, организира лотария за пациенти от страни, в които лекарството все още не е одобрено и обеща да разпространява до 100 дози безплатно годишно. Независимо от това, застъпниците на пациентите са загрижени, че лотарията не е насочена преди всичко към онези, които се нуждаят от лечение. Въпреки че очевидно те просто са забравили, че раждаемостта по света е над 130 милиона годишно, което означава, че според статистиката годишно трябва да се формират около 16 250 пациенти, които имат само 2 години, за да получат необходимото лечение и пълноценен живот.

В същото време критиците прогнозираха ниска възвръщаемост, тъй като лечението е катастрофално скъпо. Въпреки това Novartis надмина очакванията с 60% и спечели над 160 милиона щатски долара само за една четвърт. Въпреки това се очаква следващото лекарство за лечение на SMA да стане по-евтино, лекарствата не винаги могат да бъдат скъпи, тъй като има конкуренция. В същото време изпълнителният директор Novartis предложи да се въведе модел на плащане, при който пациентите и застрахователните компании плащат пълната цена само ако лекарството действа. Проучване от 2016 г. на MIT и института за рак на Дана-Фарбер предлага финансиране на скъпи лекарства на ипотечна основа, което ще позволи на пациентите да плащат за основни видове лечение за дълги периоди от време и само ако работят.

Високите цени на такива лекарства гарантират, че медицинските изследователи имат необходимия капитал, за да финансират своите изследвания, което създава такива прекрасни лекарства като Zolgensma. Ограниченията на тези цени от регулаторите всъщност биха спрели медицинските иновации - и биха предотвратили развитието на бъдещата Zolgensma.