пилотно
 Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности.
  • Подробности за проучването
  • Табличен изглед
  • Резултати от проучването
  • Опровержение
  • Как да прочетете запис на проучване

Това е едноцентрово, отворено, 12-седмично проучване на лечението с инозин. Лечението с инозин води до повишаване нивата на урат (пикочна киселина) в кръвта.

Основната цел на проучването е да се определи поносимостта на перорално приложение на инозин.

Вторичните цели на изследването включват измерване на биомаркери на оксидативен стрес и увреждане в отговор на лечението с инозин.


Състояние или заболяване Интервенция/лечение Фаза
Амиотрофична латерална склероза Лекарство: инозин Фаза 1

Амиотрофичната латерална склероза (ALS) е фатално, невродегенеративно заболяване, за което няма лечение. Множество реплики са включили оксидативен стрес в патофизиологията на ALS. Уратът (пикочна киселина) е ендогенна антиоксидантна система и уратът може да служи като основна защита срещу оксидативен стрес. Уратът се очертава като обещаваща невропротекторна и терапевтична цел, базирана на конвергентни епидемиологични, лабораторни и клинични данни при множество невродегенеративни заболявания, най-вече болестта на Паркинсон (PD). В PD повишаването на урат се преследва като потенциална терапия чрез прилагане на инозин, уратен предшественик, който се предлага като добавка без рецепта. Прилагането на инозин води до предвидимо повишаване на нивата на урат и е доказано, че е безопасно и се понася добре при PD.

Анализът на бази данни с ALS разкри, че по-високите нива на урат са независим предиктор за по-бавна прогресия и продължителна преживяемост при ALS. Не е известно обаче дали повишаването на урат при хора с ALS би довело до по-добри резултати. Като първа стъпка към развитието на инозин като потенциално лечение на ALS, в това проучване ще тестваме дали приложението на инозин при ALS е безопасно и корелира ли с промените в нивата на биомаркери на оксидативен стрес и увреждане (като биомаркери на предвидения биологичен ефект ).

Основните изходни мерки ще бъдат безопасността, измерена чрез нежелани събития и клинично значими промени в жизнените показатели, физически преглед и стандартни клинични лабораторни тестове и поносимост, определена като способността на участниците да завършат цялото 12-седмично проучване.

Вторичната цел на проучването е да определи количествено ефекта от лечението върху биомаркери на оксидативно увреждане и стрес.

Изследователска цел на изследването е да се измери дали промените в тези биомаркери са различни при хората с ALS с начало на булбара в сравнение с хората с ALS с начало на крайниците.

Това проучване ще бъде проведено при хора, които отговарят на критериите на El Escorial на възможни, лабораторно поддържани вероятни, вероятни или определени критерии за диагноза ALS. По време на скрининга отговарящите на условията лица трябва да са навършили 18 години и трябва да предоставят писмено информирано съгласие преди скрининга. Субектите със стабилна доза рилузол и тези, които не приемат рилузол, и жените в детеродна възраст при скрининг са допустими за включване, стига да отговарят на специфични протоколни изисквания.

Участниците в изследването ще получават перорално инозин всеки ден. Дозата на инозин ще се титрира, за да се получат серумни нива на урат от 7 - 8 mg/dL.

Участниците в проучването ще останат на лечение до посещението през седмица 12. Всеки участник ще има и последващо телефонно интервю от седмица 16, за да оцени нежеланите събития (AE), промените в съпътстващите лекарства и да администрира ALSFRS-R.