Преглед на въпроса

дистония

Трихексифенидилът е полезно лечение за хора с церебрална парализа, които имат проблем с движението, наречен дистония?

Церебралната парализа е често срещано състояние, което обхваща редица проблеми с движението. Един често срещан проблем с движението е дистонията, което затруднява хората с церебрална парализа да контролират движенията си. Те имат нежелани - и често болезнени и мъчителни - мускулни контракции, които не могат да контролират. Контракциите намаляват способността на хората да се движат, да извършват дейности за самообслужване, да говорят и да участват в ежедневни дейности.

Лекарите често използват лекарства за лечение на това трудно състояние, включително трихексифенидил. Въпреки това, всички ползи и вреди от предписването на трихексифенидил за лица с церебрална парализа и дистония все още са неизвестни.

Характеристики на изследването

През май 2017 г. търсихме всички клинични проучвания, които изследваха ефективността на трихексифенидил за хора с дистонична церебрална парализа. Включихме едно австралийско проучване, в което участваха 16 деца (10 момчета, 6 момичета) с церебрална парализа и дистония. Те са имали средна възраст от девет години.

Децата бяха разделени в две различни групи. И двете групи са взели 12 седмици трихексифенидил и 12 седмици плацебо (нещо, което изглежда по същия начин като трихексифенидил, но без активна съставка), с 4-седмична почивка между тях, през която не са получавали нито едното, нито другото. Единствената разлика между групите е, че едната група започва с трихексифенидил и след това има плацебо, а другата група започва с плацебо и след това има трихексифенидил.

Ключови резултати

Не открихме доказателства, че трихексифенидилът е ефективен за намаляване на дистонията или подобряване на функцията на горната част на ръката при деца с церебрална парализа и дистония. Трихексифенидилът може да бъде свързан с повишен риск от странични ефекти (възбуда, запек, сухота в устата и лош сън). Има някои доказателства, че трихексифенидилът може да подобри индивидуалните цели, поставени от детето и семейството около подобрено участие в ежедневни дейности. Изследването не измерва болката или качеството на живот.

Качество на доказателствата

Оценихме качеството на доказателствата като ниско, тъй като едното проучване включваше малък брой деца и няма други изследвания в подкрепа на констатациите. Следователно не сме сигурни относно ефективността на трихексифенидила за намаляване на дистонията или подобряване на функцията на ръката и участие в ежедневните дейности на хора с церебрална парализа и дистония.

Понастоящем няма достатъчно доказателства относно ефективността на трихексифенидил за хора с церебрална парализа за резултатите от: промяна в дистонията, неблагоприятни ефекти, повишена функция на горните крайници и подобрено участие в ежедневните дейности. Изследването не измерва болката или качеството на живот. Необходими са по-големи рандомизирани, контролирани, многоцентрови проучвания, които също изследват ефекта върху болката и качеството на живот, за да се определи ефективността на трихексифенидил за хора с церебрална парализа.

Церебралната парализа се среща в до 2,1 на всеки 1000 живородени деца и обхваща редица двигателни проблеми и двигателни нарушения. Едно често срещано разстройство на движение сред тези с церебрална парализа е дистонията: трайни или периодични неволни мускулни спазми и контракции, които причиняват усукване, повтарящи се движения и ненормални пози. Неволните контракции често са много болезнени и обезпокоителни и причиняват значителни ограничения в дейността и участието.

Пероралните лекарства често са първата линия на лечение за дистония. Трихексифенидилът е едно такова лекарство, което клиницистите често използват за лечение на дистония при хора с церебрална парализа.

Да се ​​оценят ефектите на трихексифенидил при хора с дистонична церебрална парализа, съгласно Международната класификация на функционирането, уврежданията и здравето (ICF) на Световната здравна организация (ICF) за увреждане, активност и участие. Също така оценихме вида и честотата на нежеланите ефекти при хората, приемащи лекарството.

Проучихме CENTRAL, MEDLINE, Embase, осем други бази данни и два регистъра на опитите през май 2017 г. и проверихме референтни списъци и цитати, за да идентифицираме допълнителни проучвания.

Включихме рандомизирани контролирани проучвания, сравняващи орален трихексифенидил спрямо плацебо за дистония при церебрална парализа. Включихме проучвания при деца и възрастни на всяка възраст с дистонична церебрална парализа, или изолирано, или със свързаните с тях двигателни нарушения на спастичност, атаксия, хорея, атетоза и/или хипотония. Включихме проучвания независимо дали авторите на изследването са посочили метода, използван за диагностициране на дистония в тяхната популация на изследване. Първичните резултати са промяна в дистонията и неблагоприятни ефекти. Вторичните резултати бяха: активност, включително мобилност и функция на горните крайници; участие в ежедневни дейности; болка; и качеството на живот.

Използвахме стандартни методологични процедури, очаквани от Cochrane.

Идентифицирахме едно проучване, проведено в Австралия, което отговаря на критериите за включване. Това беше рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано, кръстосано проучване при 16 деца (10 момчета и 6 момичета) с преобладаваща дистонична церебрална парализа и средна възраст 9 години (стандартно отклонение 4,3 години, диапазон 2 до 17 години ). Смятахме, че изпитването е с нисък риск от подбор, ефективност, откриване, износване, докладване и други източници на пристрастия. Оценихме GRADE качеството на доказателствата като ниско.

Не открихме разлика в средните последващи резултати за промяна в дистонията, измерена чрез скалата на Бари Олбрайт за дистония (BADS), която оценява осем телесни области за дистония по 5-степенна скала (0 = от 0 до 4 = тежка), в резултат в общ резултат от 0 до 32. BADS резултатът е с 2,67 точки по-висок (95% доверителен интервал (CI) -2,55 до 7,90; доказателства с ниско качество), т.е. по-лоша дистония, в третираната група. Трихексифенидилът може да бъде свързан с повишен риск от неблагоприятни ефекти (съотношение на риска 2,54, 95% CI 1,38 до 4,67; доказателства с ниско качество).

Няма разлика в средните последващи резултати за функцията на горните крайници, измерени чрез Теста за качество на горните крайни умения, който има четири домена, които оценяват общо 36 елемента (всеки от тях с 1 или 2) и дава общ резултат от 0 до 100 Резултатът в третираната група е с 4,62 точки по-нисък (95% CI -10,98 до 20,22; доказателства с ниско качество), съответстващ на по-лоша функция, отколкото в контролната група. Открихме нискокачествени доказателства за подобрено участие (както е представено с по-високи резултати) в третираната група в ежедневни дейности, измерено чрез три инструмента: 18,86 точки по-високо (95% CI 5,68 до 32,03) за скалата за постигане на целта (нагоре до пет функционални цели, отбелязани по 5-бална скала (-2 = много по-малко от очакваното до +2 = много повече от очакваното)), 2,91 точки по-високи (95% CI 1,01 до 4,82) за подскалата за удовлетвореност от канадската мярка за професионална ефективност (COPM; удовлетвореност от представянето в до пет проблемни области, отбелязани по 10-бална скала (1 = изобщо не е удовлетворен до 10 = изключително доволен)) и 2,24 точки по-високо (95% CI 0,64 до 3,84) за подскала на ефективността COPM (ефективност в до пет проблемни области, отбелязани по 10-степенна скала (1 = не е в състояние да направи; 10 = е в състояние да се справи изключително добре)).

Проучването не докладва за болка или качество на живот.