намиране
 Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности.
  • Подробности за проучването
  • Табличен изглед
  • Няма публикувани резултати
  • Опровержение
  • Как да прочетете запис на проучване

Синдромът на Proteus (PS) се причинява от мутация в гена AKT1. Този ген прави протеин, който комуникира с други протеини в тялото, за да накара клетките да растат. Мутацията AKT1 променя химичните сигнали в тялото и причинява свръхрастеж. PS може да бъде фатално. Лекарството ARQ 092 намалява сигналите от протеина AKT1. Това може да намали или стабилизира част от свръхрастежа при хора с ПС. Изследователите искат да намерят най-добрата доза ARQ 092 въз основа на ефекта му върху тъканите при хора с PS.

За да се определи безопасността, поносимостта и препоръчителната доза ARQ 092 при хора с PS.

Хора на възраст над 6 години с PS

Участниците ще бъдат проверени с медицинска история, физически преглед и изследвания на кръв и урина.

Участниците ще приемат ARQ 092 през устата веднъж дневно в продължение на до 12 28-дневни цикъла.

Участниците трябва да останат близо до Клиничния център на NIH през целия първи цикъл, за седмични посещения в CC. За цикъл 2 те ще имат посещения на всеки 2 седмици. Те ще имат 1 посещение преди цикли 3 и 4 и веднъж преди всеки друг цикъл за цикли 5 11. Последното посещение ще бъде в края на цикъл 12. Посещенията могат да включват:

Взети малки проби от кожата.

ЕКГ: Меките електроди на кожата записват сърдечни сигнали.

Ехокардиограма: Малка сонда, придържана към гърдите, прави снимки на сърцето.

ЯМР: Участниците ще лежат в машина, която прави снимки на тялото.

Тестове на ставите и подвижността.

Участниците ще попълнят анкетите по телефона и лично.

Участниците ще водят ежедневен дневник на лекарствата и симптомите.


Състояние или заболяване Интервенция/лечение Фаза
Протеев синдром Наркотик: ARQ 092 Фаза 1

Таблица за оформление на учебната информация
Тип на изследването: Интервенционално (клинично изпитване)
Действително записване: 6 участника
Разпределяне: Неприложимо
Модел за намеса: Едногрупово задание
Маскиране: Няма (отворен етикет)
Основна цел: Други
Официално заглавие: Проба за намиране на доза за фаза 1 на ARQ 092 при деца и възрастни със синдром на Proteus
Действителна начална дата на проучването: 16 ноември 2015 г.
Действителна първична дата на завършване: 30 декември 2017 г.
Очаквана дата на завършване на проучването: 1 декември 2025 г.

Изборът за участие в проучване е важно лично решение. Говорете с Вашия лекар и членове на семейството или приятели относно решението да се присъедините към проучване. За да научите повече за това проучване, вие или Вашият лекар може да се свържете с изследователския персонал на изследването, като използвате контактите, предоставени по-долу. За обща информация, Научете повече за клиничните изследвания.

Таблица на оформлението за информация за допустимост
Възрасти, отговарящи на условията за проучване: 12 години до 65 години (дете, възрастен, възрастен възрастен)
Пол, допустим за проучване: всичко
Приема здрави доброволци: Не
  • КРИТЕРИИ ЗА ВКЛЮЧВАНЕ:
  • Отговаря на публикувани клинични критерии за PS.
  • Измеримо заболяване: Пациентите трябва да имат поне една измерима лезия за обемна ЯМР или фотографска CCTN.
  • Има потвърден от CLIA доклад, демонстриращ присъствие на мозайка AKT1 c.49G> Мутация.
  • На възраст 6 или повече години. Избрани са възрастовите граници, включително деца и юноши, тъй като детството и пубертетът се считат за най-големия риск за прогресиране на заболяването и ARQ 092 може да осигури най-голяма полза за тази млада група пациенти. В допълнение, важна цел на това проучване е да се характеризира фармакокинетиката на ARQ 092 при педиатричната популация, тъй като е по-добре проучена при възрастни.
  • Не използва и не е използвал през последните 6 месеца никакви лекарства, за които е известно, че повлияват пътя на AKT/PI3K (напр. Еверолимус), прегледани от фармацевт на NIHCC.
  • Статус на ефективност: Пациентите на възраст над или равна на 16 години трябва да имат ниво на ефективност на Карнофски по-голямо или равно на 40%, а подрастващите на възраст 6 - 16 години трябва да имат показател на Лански по-голям или равен на 40%.
  • Желае да се идентифицира и да ни позволи да комуникираме с външен медицински доставчик, ако е необходимо.
  • Чернодробна функция: Билирубинът трябва да бъде по-малък или равен на 1,5 x горната граница на нормата, а SGPT (ALT) трябва да бъде по-малка или равна на 2,5 x горната граница на нормата.
  • Сърдечна функция: Трябва да има фракция на изтласкване с нормални граници за възрастта чрез ехокардиограма.
  • Трябва да има когнитивни способности за попълване на проучвания на пациенти/оценки на качеството на живот според нуждите на възрастта или да има подходящ сурогатен взимащ решение или настойник, способен да изпълни тези мерки в случай на интелектуално затруднени възрастни.

Бъбречна функция: коригиран с възрастта нормален серумен креатинин (вж. Таблицата по-долу) ИЛИ креатининов клирънс, по-голям или равен на 60 ml/min/1,73 m ^ 2.

  • Възраст (години): по-малко или равно на 15; Серумен креатинин (mg/dl): по-малко или равно на 1,2
  • Възраст (години):> 15; Серумен креатинин (mg/dl): по-малко или равно на 1,5
  • Площ на телесната повърхност най-малко 0,5 m ^ 2