Клинични изпитвания, провеждани от медицинската изследователска лаборатория на Warwick

От SOPHIE HAGEN Клинично изследователско място в Уоруик тества лекарство, което може да е първото фармацевтично лечение за аутизъм след интензивните антипсихотици. В момента изпитанието се провежда в Omega Medical Research на Bald Hill Road близо до Warwick

Този артикул е напълно достъпен за абонати.

Наскоро стартирахме нов и подобрен уебсайт. За да продължите да четете, ще трябва или да влезете в абонатния си акаунт, или да закупите нов абонамент.

Ако сте настоящ абонат на печат, можете да създадете безплатен акаунт в уебсайт, като кликнете тук.

В противен случай щракнете тук, за да видите опциите си за абонамент.

Моля, влезте, за да продължите

Нуждаете се от акаунт?

Абонати за печат

Ако сте абонат на печат, но все още нямате онлайн акаунт, щракнете тук, за да го създадете.

Не-абонати

Щракнете тук, за да видите опциите си за ставане на абонат.

Клинични изпитвания, провеждани от лабораторията за медицински изследвания на Warwick

дефицит

Сайт за клинични изследвания в Уоруик тества лекарство, което може да е първото фармацевтично лечение за аутизъм след интензивните антипсихотици.

Понастоящем изпитанието се провежда в Omega Medical Research на Bald Hill Road близо до търговски център Warwick, един от над 30 обекта в САЩ, участващи в проучване, проведено от Curemark.

Биофармацевтична компания, базирана в Рай, Ню Йорк, Curemark се фокусира върху неврологични нарушения в развитието, като болестта на Паркинсон и шизофрения, в допълнение към аутизма. В това проучване те тестват предположението, че ензимният дефицит при деца с аутизъм чрез биологична верига от събития генерира поведенчески симптоми, които са част от разстройството от аутистичния спектър.

През 90-те години основателката на Curemark д-р Джоан Фалън забелязва, че в по-голямата част от децата с аутизъм в нейната клинична практика липсва ензимът химотрипсин, който позволява на организма да обработва определени протеини. Това беше преди Curemark да съществува и затова Фалън събра различни лекарства без рецепта за лечение на ензимния дефицит при своите пациенти. Скоро тези пациенти започнаха да проявяват поведенчески промени.

Години по-късно Curemark разработи панкреатичен ензим, за да възпроизведе това лечение. Наречено CM-AT, лекарството е кафяв, гранулиран прах, фармацевтично качество и високо рафиниран, който се поръсва върху храната на детето няколко пъти на ден от болногледач.

Когато този ензим има дефицит в организма и не е в състояние да преработи протеина по определени начини, аминокиселините в организма също стават дефицитни. Аминокиселините оказват въздействие върху организма далеч извън храносмилателната система, те оказват влияние върху способността на определени гени да се изразяват, гени, които помагат на невротрансмитерите в мозъка да задействат правилно. Това означава, че ензимният дефицит може да доведе до проблеми с невротрансмитерите, които могат да причинят определени ефекти върху поведението на централната нервна система. Замяната на липсващия ензим възстановява способността на тялото да смила всички протеини, гените да сигнализират по начина, по който се предполага, и невротрансмитерите да работят.

Обещаващо лекарство

Понастоящем някои видове поведение не могат да бъдат обвързани със специфични аминокиселини. Въпреки тази липса на конкретика обаче процесът е на път и дори беше бързо проследен от FDA. Д-р Матю Хайл, главен научен директор в Curemark, посочва, че „не е нужно да знаете как работи нещо, за да бъде одобрено от FDA. Например антидепресантите правят повече от просто възстановяване на нивата на серотонин, но тяхната ефикасност в борбата с депресията все още не е напълно обяснена от науката. Бързо проследяване обикновено се предоставя на „лекарство, което е обещаващо за спешна, неудовлетворена медицинска нужда“, казва Хайл, който произвежда лекарствата за изпитанията на Curemark и изследва данните, които Curemark получава от своите клинични сайтове; агенцията се ангажира с шестмесечен преглед и приема части от проучването, тъй като те са завършени, вместо да изисква да бъде изпратен целият проект наведнъж. Това проучване може да е било особено привлекателно, тъй като в момента „няма медикаментозно лечение за аутизъм“ освен две антипсихотични лекарства с мощни странични ефекти. Съществуващите лечения за аутизъм, като приложен поведенчески анализ (ABA), целят модификация на поведението чрез подсилване.

Хайл подчертава, че корените на Curemark са в клинични модификации, а не в теоретични изследвания - предприемане на действия въз основа на наблюдения, а не натрупани научни данни. Добавянето на този ензим към детската диета с аутизъм изглежда има ефект, но научните подробности зад тези ефекти все още са мъгляви. Това може да не притеснява родителите на деца с аутизъм, много от които вероятно са опитвали множество диетични интервенции като премахване на глутен и млечни продукти от диетата им или увеличаване на консумацията на пробиотици. Децата с аутизъм често имат затруднения с храненето, които включват изключителна селективност, стомашно-чревни болки и запек.

„Децата с този ензимен дефицит“, казва Хайл, вероятно изпитват непълно храносмилане, което води до възпаление на червата - това може да ги накара да избират самостоятелно ограничена диета.

Следователно CM-AT е проектиран да бъде незабележим за детето, както без вкус, така и без мирис. Той също така е проектиран да бъде безвреден: ензимите могат да имат широкообхватни ефекти, след като излязат от стомаха, и „ще усвоят храната и кожата ви също толкова щастливо“, посочва Хайл. „Ензимното изгаряне може да бъде доста гадно.“ Той обяснява, че CM-AT частиците са покрити с липид, така че няма да се активират, докато не достигнат първата част на тънките черва, където се случва храносмилането и аминокиселините се абсорбират. Това означава, че той също няма да се активира в ръцете на болногледача, докато той или тя отваря опаковката, съдържаща праха.

Едно нещо, което е физиологично погрешно

За ензимния дефицит Хайл казва: „Не знам дали това е единственото нещо, което се случва при тези деца с аутизъм“, но „едно е физиологично погрешно“ - нещо, което може да се комбинира с други физиологични аспекти на детето да произвежда „симптоматично поведение.“ Самото разстройство от аутистичния спектър се характеризира в Диагностично-статистическия наръчник като широка група поведения, от които се диагностицира аутизмът. Симптомите включват раздразнителност; изблици на раздразнение; чувство на неудовлетвореност при реакция на сензорни данни като звуци, взаимодействия, цветове и светлина; хиперактивност; дълбоко увреждане на говора (невъзможност да се говори или способност само да се повтори това, което им се казва); и затруднено взаимодействие с другите. В момента едно от 68 деца е диагностицирано с аутизъм.

Предвид факта, че протеинът в червата може да повлияе на комуникацията в мозъка, може ли диетичните модификации да променят и поведението? Абсолютно не, казва Хайл. "Недостигът на ензим, който тези деца проявяват, не може да бъде предизвикан." Дори да се лишите от всички протеини, няма да намалите нивата на ензимите си толкова драстично.

Децата от 3 до 8 години са включени в проучването и получават компенсация за участието си. След 14-седмично проучване, при което на някои участници се дават плацебо (и нито участниците, нито клиницистите знаят какво получава някой), следва 72-седмично открито проучване, при което всички участници получават ензима. Редовните проби на изпражненията показват на клиницистите дали групите аминокиселини при пациентите се регенерират.

Деца без ензимен дефицит също са включени в клиничното изпитване на Curemark, съгласно искането на FDA. Точната гранична точка между дефицитните и подходящи количества на ензима е донякъде случайна; Следователно тестването на деца с различни нива на ензима ще помогне на изследователите да определят дали снабдяването с ензим може да помогне на тези, които нямат дефицит, или чиито нива на ензима са гранично приемливи. Тази информация ще определи точните инструкции, дадени на тези, на които в крайна сметка може да бъде предписано лекарството, и дали застрахователните компании ще възстановят или не ще възстановят разходите на тези, които го купуват.

Засега лечението изглежда засяга деца с аутизъм с различна тежест и на различна възраст. По-големите деца са включени в откритите проучвания в цялата страна и е доказано, че ефектът от ензима продължава да съществува в тях и да се задълбочава с течение на времето. Всъщност лекарството изглежда има все повече ефекти, колкото по-дълго отнема детето. "Въз основа на този опит," казва Хайл, "бих очаквал, че лекарството ще продължи да бъде ефективно през целия живот." Този ензимен дефицит никога не може да бъде отстранен, така че ако и когато лекарството е предписано, тези, които го приемат, ще трябва да го правят до края на живота си.

В момента CM-AT изглежда е хит: 95 процента от децата, преминали през първото, 14-седмично изпитване, избират да продължат към 72-седмичното открито проучване, дори тези, които са получили плацебо в първия пробен период. Част от причината за открития процес е да се даде шанс на родителите, получили плацебо, да получат истинското нещо.

Трябва да се извърви дълъг път, преди науката да хвърли светлина върху това защо се появява аутизмът и какво причинява неговите търговски поведенчески прояви. Настоящата липса на данни на място изглежда е довела до интензивен конфликт относно причините за това и дали честотата на разпространение или откриване е нараснала. Учен, свързан с университета Браун, който изучава ранните признаци на аутизъм, както и учител, който работи със студенти, страдащи от аутизъм, избра да не коментира тази история. Може да има противоречия сред онези, които работят по въпроси, свързани с аутизма, около фармакологичните интервенции с тази популация, свързани с конфликти между медицинския модел на увреждане, който поставя увреждането като проблем, който трябва да бъде решен, и социалния модел на увреждане, който се застъпва за промяна на средата, за да отговаря на нуждите на хората с увреждания. Докато медицинският модел може да предложи поведенчески модификации, предназначени да помогнат на поведението на детето да съвпада с това на неаутизираното население, социалният модел може да предложи промени в светлините, звуците и миризмите в класната стая, за да помогне на дете с повишена чувствителност.

Въпреки помътнения характер на информацията за аутизма обаче, Хайл изглежда сигурен, че Curemark е хванал проверимо парче от него. „Докато научаваме повече за това“, казва Хайл, аутизмът „може да има големи подгрупи, начини, по които децата стигат до тази крайна точка на поведение“. Дефицитът на ензими при повече от 60 процента от децата с аутизъм не е „основната причина или единствената причина“ за аутизъм, казва Хайл. Но той вярва, че това е „основен фактор, допринасящ за това“.