Първичната билиарна цироза или PBC е бавно действащо чернодробно заболяване, което може да доведе до образуване на белези и нужда от чернодробна трансплантация. PBC засяга 10 пъти повече жени, отколкото мъже, и не е свързан с пиенето на алкохол. Въпреки че няма лечение, обещаващото ново лечение може да забави напредъка му.

заболяване

За Лини Мур куклите Барби са добре дошло бягство от опустошителна диагноза, която я уморява и сърби през цялото време.

"Сърбя ме толкова зле, че на моменти се чувства, че малки бъгове пълзят по теб", каза Лини Мур на Айвънхоу.

За първи път е диагностицирана с първична билиарна цироза или PBC преди двадесет години, й е казано да се подготви за чернодробна трансплантация.

„И аз имам син, който току-що беше влязъл в гимназията, за което се притеснявах да остана без майка“, каза Мур.

Доктор Джон Вирлинг казва, че повечето пациенти приемат дневна доза урсо, жлъчна киселина, която подобрява способността на черния дроб да функционира. Но не всеки отговаря. Сега има ново лечение, известно като обетихолова киселина, което може да помогне.

„Ще имаме терапия, при която наистина можем да предотвратим прогресирането на това заболяване“, заяви д-р Джон Вирлинг и шеф по хепатология в Медицинския колеж Бейлор пред Айвънхоу.

Това е първата нова терапия от 20 години насам.

"Всичко, което се отнася до чернодробни тестове и функции, се подобри", каза д-р Vierling.

Добре дошли новини за Лини и повече от три хиляди членове на групата за подкрепа, която тя започна.

"PBC не е смъртна присъда", обясни Мур.

За да научите повече за групата за поддръжка на PBC на Linie, влезте в pbcers.org или намерете PBC-ерите във Facebook. Тъй като PBC не се причинява от пиене на алкохол. Групата на Лини и медицинската общност настояват за ново име, първичен жлъчен холангит, за борба със стигмата, свързана с думата цироза.

ЗАДЕН ПЛАН: Първичната билиарна цироза (PBC) е заболяване, което бавно разрушава жлъчните пътища в черния дроб; това може да причини вредно натрупване в черния дроб и тежки, необратими белези. Жлъчката играе роля в храносмилането и премахването на холестерола, токсините и износените червени кръвни клетки от тялото. Въпреки че пряката причина е неясна, PBC се счита за автоимунно заболяване, при което тялото се обръща срещу собствените си клетки. Когато Т клетките се натрупват в черния дроб, те могат да причинят възпаление, което се разпространява и уврежда чернодробните клетки, които след това се заместват с белези. Цирозата се счита за белези на чернодробната тъкан, които пречат на черния дроб да изпълнява основни функции.

ЛЕЧЕНИЕ: Тъй като PBC няма уникални симптоми, диагнозата обикновено идва от необичайни резултати от кръвни тестове. Не съществува пряко лечение на PBC; стандартното лекарство за лечение обаче е урзодиол, урсеодезоксихолева киселина (UDCA), която е естествена жлъчка. Лекарството удължава продължителността на живота и може да забави нуждата от чернодробна трансплантация. Ако лечението с лекарства е неефективно и черният дроб започне да се проваля, може да се наложи трансплантация на черен дроб от здрав донор. Умората и сърбежът са често срещани симптоми на PBC и могат да бъдат лекувани съответно с модафинил (Provigil) и холестирамин (Locholest, Prevalite).

НОВО ЛЕКАРСТВО: Въпреки че UDCA е стандартното лечение за PBC, 50% от пациентите не показват адекватен отговор за подобрение. Най-новото лечение, обетихолова киселина, показва подобрени нива на биомаркери, които корелират с намаляване на риска от чернодробна трансплантация. Обетихоловата киселина е химически подобна на UDCA, но е агонист на фарнезоидни X рецептори (жлъчни рецептори). Целта на изпитването от третата фаза на лекарството е да се подобри чернодробната функция, като по този начин се избегне необходимостта от чернодробна трансплантация или други клинични процедури. В момента проучването продължава, но не набира нови участници. За повече информация относно клиничните изпитвания посетете: http://clinicaltrials.gov/show/NCT01473524.

ЗА ПОВЕЧЕ ИНФОРМАЦИЯ ПО ТОЗИ ДОКЛАД, МОЛЯ, СВЪРЖЕТЕ СЕ СЕ:

Медицински колеж Бейлор

Ако тази история или друга история на Айвънхо е повлияла на живота ви или е подтикнала вас или някой, когото познавате, да потърсите или промените лечение, моля, уведомете ни, като се свържете с Марджори Бекаерт Томас на [email protected]

Джон Vierling, доктор по медицина, професор по медицина и хирургия и шеф на хепатологията в Медицинския колеж Baylor обсъжда NASH и PBC чернодробни заболявания.

Интервю, проведено от Ivanhoe Broadcast News през септември 2014 г.

Говорим за NASH, който наистина започва като мастна чернодробна болест. Можете ли да говорите за мастна чернодробна болест и как тя преминава в NASH и какво точно е това?

Защо мислите, че тези цифри експлодират?

Изглежда, че наистина всичко се свежда до диета.

Това ще позволи на черния дроб да се регенерира сам?

Д-р Vierling: Черният дроб ще загуби мазнините, а подуването и чернодробните клетки ще възстановят нормалната си функция. С загубата на мазнини вече няма механизъм за привличане на възпаление на черния дроб, тъй като имунната система и белите кръвни клетки не са инфекциозни заболявания. Това е отговор на наличието на мазнини. Отървете се от мазнините, отървете се от възпалението и успокоявате болестта. Черният дроб има огромен регенеративен капацитет, огромен функционален резерв.

Защо стигаме до точката, в която трябва да имаме чернодробна трансплантация, когато черният ни дроб е в състояние да се регенерира. Дали само заради този постоянен стимул?

Освен свалянето на тегло до този момент не е имало лечение.

Може ли фекалните трансплантации да помогнат?

Д-р Vierling: Хората са направили това, както вероятно знаете за лечението на клостридиум дифициле, когато е непреодолимо и повтарящо се, причинява клинични проблеми и това работи. Дали знаете, че трансплантацията на бактерии от слаби черва на човек до явно затлъстели хора ще работи, до голяма степен ще зависи от това дали затлъстелият човек е променил диетата си, защото диетата е тази, която е променила флората на първо място. А флората, която се развива с течение на времето при хора, които затлъстяват, е флора, която може да се повтори при нормална флора, ако продължавате да й подавате сигнали от диетата, която първоначално е причинила промяната. Ако го трансплантирате и спрете диетичните обиди и запазите нормалната флора, вероятно ще останете слаби. Но това е все едно да кажеш, че човекът е ял диета, която първоначално би му причинила да не затлъстяват. По този начин отново се връщаме към важността на отслабването. Вероятно е по-привлекателно за някого да отслабне, отколкото за трансплантация на фекалии.

Връщайки се към процеса на Flint, можете ли да поговорите за това какъв е механизмът, който позволява OCA да работи?

Д-р Vierling: Е, това е изключително важен и все още неотговарящ въпрос в момента. Знаем, че агонистът на FXR обетихоловата киселина може да има протеинови ефекти. Това agonisim в други пътища, свързани с основните метаболитни пътища, включително глюконеогенеза и метаболитни събития. Знаете каква комбинация от тези събития се случва за намаляване на мазнините и възпалението е крайната точка на анализа и положителното въздействие е трудно да се разбере напълно. В контролната група и в лекуваната група няма значителни разлики в диетата, която са имали, или в размера на промяната в теглото на групите по време на проучването. Това не беше нещо като групата, която се лекува, внезапно загуби огромно количество тегло и че има обяснение, основано на теглото. Но механизмите трябва да бъдат допълнително разгледани, защото в тях вероятно ще помогнат да се идентифицират допълнителни цели за хората да разработят бъдещи терапевтични средства

Справедливо ли е да се каже, че е почти като синтетична жлъчка?

Д-р Vierling: Това е модифицирана жлъчна киселина. Жлъчните киселини се произвеждат от чернодробните клетки и при хората доминиращата жлъчна киселина е хенодеоксихолевата киселина. Обетеихоловата киселина е модифицирана хенодеоксихолева киселина. Защо хенодеоксихолевата киселина? Доказано е, че ядреният рецептор на фарнезоид X FXR има за основен хормонален стимулатор хенодеоксихолова киселина. Когато модифицирате това и създадете молекулата, известна като обетихолова киселина, вие увеличавате способността й да стимулира FXR стократно. Това, което бихте могли да получите в природата, би било едно, докато това, което можете да получите с стимулация на обетихоловата киселина на рецептора, е сто. Това е тази движеща сила, която засилва всички тези пътища, тъй като ядреният рецептор, след като попадне в ядрото, тогава влияе върху експресията на гените, а повишената експресия на гените създава протеини, които сигнализират и създават околната среда, която се променя в клетката. Това причинява редица ефекти, противовъзпалително е и очевидно има метаболитни последици, както виждаме в това проучване на Флинт. Модификацията на естествена жлъчна киселина ни позволи да стимулираме стимулирането на ядрения рецептор на фарнезоид X и всички гени, които той стимулира.

Колко голям пробив бихте казали, че това е?

Имаше ли краткосрочни странични ефекти?

Д-р Vierling: Краткосрочните нежелани реакции и при двете групи са много скромни. Имате работа с дългосрочни проучвания и трябва да докладвате всичко, което се е случвало, винаги ще откривате фонов шум. Ако всички тук бяха помолени да си водят малък дневник през следващите шест месеца, вероятно ще получим пристъп на гадене и може би пристъп на диария, главоболие или две и болки в мускулите, разни неща. Това е нещо, което човек намира в тези доклади и мисля, че те са по-скоро фонов шум, отколкото сигнали за токсичност.

Можете ли да говорите за някои от другите заболявания, които все още се разглеждат и лекуват с това?

Интересно е, защото пациентът, който разговаряше за PBC, казваше, че дори някои от медицинските специалисти предполагат, че тя е алкохолик.

Колко често се среща PBC?

Д-р Vierling: Това е сравнително необичайно заболяване; Не бих го сметнал за рядък; това е разгледано демографски.

Бихте или не бихте?

Д-р Vierling: Не бих. Това е необичайно, но не рядко. Да кажем, че когато търсите в Съединените щати, вероятно търсите някъде в диапазона от двеста петдесет до осемстотин хиляди. Демографията в САЩ и Европа е малко по-различна. Нашата информация в САЩ не идва от национални бази данни и това е един от проблемите. Можем да намерим някои хора, които да поставим в числителя; въпросът е колко хора са в знаменателя. Бих казал, че не рядко се диагностицира, но не е изключително рядко. В общите практики по гастроентерология в целия свят практикуващите вероятно имат един или няколко пациенти с това заболяване в частната си практика.

Това обикновено засяга жените?

Д-р Vierling: Около десет до единадесет на всеки един мъж. Не са изключително жени, но доминират.

Има ли хормонален компонент към него?

Чувал съм от някои, че биха сметнали PBC за смъртна присъда. Дали това е смъртна присъда?

Подгрупите са в опасност, освен ако не са имали лечение?

Д-р Vierling: Това е правилното.

Какъв е статусът на клиничното изпитване на PBC? Какви са някои от резултатите към днешна дата?

Сърбежът тогава ли е показан както за NASH, така и за PBC?

Д-р Vierling: Не.

Д-р Vierling: Наблюдавано е само при пациенти с PBC.

Има ли други симптоми за това?

Д-р Vierling: По принцип не. Те се понасят добре, както споменах в проучването на Флинт, а останалите странични ефекти бяха изключително леки.

Що се отнася до симптомите, имаше ли умора?

Тъй като това е рядко, но не рядко заболяване, как е предизвикателство за медицинските специалисти, тъй като не много хора знаят за него; осведомеността в медицинската общност, както и предизвикателството за пациентите?

Тази информация е предназначена само за допълнителни изследователски цели. Той не трябва да се използва като рецепта или съвет от Ivanhoe Broadcast News, Inc. или интервюиран медицински специалист. Ivanhoe Broadcast News, Inc. не поема отговорност за дълбочината или точността на изявленията на лекарите. Процедурите или лекарствата се прилагат за различни хора и медицински фактори; винаги се консултирайте с вашия лекар по медицински въпроси.