EXONDYS 51 е първото одобрено от FDA лечение на мускулна дистрофия на Дюшен за пациенти, които имат потвърдена генетична мутация в гена на дистрофин, която може да бъде лекувана чрез пропускане на екзон 51. При някои пациенти това помага на тялото да направи по-кратка форма на дистрофиновия протеин.

Одобрена под ускорено одобрение.
Ускореното одобрение позволява лекарствата да бъдат одобрени въз основа на маркер, който се счита за разумно вероятно да предскаже клинична полза. Лечението с EXONDYS 51 повишава маркера, дистрофин, в скелетната мускулатура при някои пациенти. Може да се наложи проверка на клинична полза за EXONDYS 51, за да продължи да се одобрява.

Кой може да го вземе?

Научете значението на разбирането на вашата генетична мутация и какво означава да се поддавате на лечение с EXONDYS 51 .

Започване на лечение

Започване на лечение с EXONDYS 51? Позволете ни да ви преведем през процеса, за да знаете какво да очаквате.

Получаване на поддръжка

С програмата за поддръжка на пациенти SareptAssist ще ви помогнем да се ориентирате в процеса на започване на терапия с EXONDYS 51 .

Започване на лечение

Започване на лечение с EXONDYS 51? Позволете ни да ви преведем през процеса, за да знаете какво да очаквате.

пациенти

„Синът ми Зилер има Дюшен. Всяка майка със син на Дюшен иска да направи всичко възможно, за да получи достъп до лекарства. SareptAssist ни ръководеше на всяка крачка. “
-Холи, майката на Зилер

Получавайте бъдещи съвети и подкрепа за лечение с EXONDYS 51 .

Бъдете информирани на услугите на SareptAssist.

Разбирам за наличните ресурси за пациента.

Получавайте актуализации за новини и изследвания за Дюшен от Сарепта.

КАКВО Е EXONDYS 51 (eteplirsen)?

EXONDYS 51 се използва за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (DMD) при пациенти, които имат потвърдена мутация в гена на дистрофин, която може да бъде лекувана чрез пропускане на екзон 51. EXONDYS 51 е одобрен с ускорено одобрение. Ускореното одобрение позволява лекарствата да бъдат одобрени въз основа на маркер, който се счита за разумно вероятно да предскаже клинична полза. Лечението с EXONDYS 51 повишава маркера, дистрофин, в скелетната мускулатура при някои пациенти. Може да се наложи проверка на клинична полза за EXONDYS 51, за да продължи да се одобрява.

ВАЖНА ИНФОРМАЦИЯ ЗА РИСКА

Алергични реакции, включително обрив, копривна треска, треска, зачервяване, кашлица, затруднено дишане, хрипове и ниско кръвно налягане са се появили при пациенти, лекувани с EXONDYS 51. Потърсете незабавна медицинска помощ, ако се появят признаци и симптоми на алергични реакции.

Нежеланите реакции, които се случват поне 25% по-често при 8 пациенти, лекувани с EXONDYS 51 чрез интравенозна инфузия, отколкото при 4 пациенти, лекувани с неактивна интравенозна инфузия, са проблеми с баланса (38%, 0%), повръщане (38%, 0%) и дразнене на кожата (25%, 0%). Най-честите нежелани реакции са проблеми с баланса и повръщане.

При пациенти, които са получавали EXONDYS 51 до 4 години в клинични проучвания, следните нежелани реакции са докладвани при поне 10% от пациентите и се появяват по-често, отколкото при същата доза EXONDYS 51: повръщане, натъртване, драскотини, болки в ставите, обрив, болка на мястото на IV и инфекции на горните дихателни пътища.

Препоръчваме ви да съобщите на FDA за отрицателни странични ефекти на лекарствата, отпускани с рецепта. Посетете www.fda.gov/medwatch или се обадете на 1-800-FDA-1088. Можете също да съобщите за нежелани реакции на Sarepta Therapeutics на 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

КАКВО Е EXONDYS 51 (eteplirsen)?

EXONDYS 51 се използва за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (DMD) при пациенти, които имат потвърдена мутация в гена на дистрофин, която може да бъде лекувана чрез пропускане на екзон 51. EXONDYS 51 е одобрен с ускорено одобрение. Ускореното одобрение позволява лекарствата да бъдат одобрени въз основа на маркер, който се счита за разумно вероятно да предскаже клинична полза. Лечението с EXONDYS 51 повишава маркера, дистрофин, в скелетната мускулатура при някои пациенти. Може да се наложи проверка на клинична полза за EXONDYS 51, за да продължи да се одобрява.

КАКВО Е EXONDYS 51 (eteplirsen)?

EXONDYS 51 се използва за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (DMD) при пациенти, които имат потвърдена мутация в гена на дистрофин, която може да бъде лекувана чрез пропускане на екзон 51. EXONDYS 51 е одобрен с ускорено одобрение. Ускореното одобрение позволява лекарствата да бъдат одобрени въз основа на маркер, който се счита за разумно вероятно да предскаже клинична полза. Лечението с EXONDYS 51 повишава маркера, дистрофин, в скелетната мускулатура при някои пациенти. Може да се наложи проверка на клинична полза за EXONDYS 51, за да продължи да се одобрява.

ВАЖНА ИНФОРМАЦИЯ ЗА РИСКА

Алергични реакции, включително обрив, копривна треска, треска, зачервяване, кашлица, затруднено дишане, хрипове и ниско кръвно налягане са се появили при пациенти, лекувани с EXONDYS 51. Потърсете незабавна медицинска помощ, ако се появят признаци и симптоми на алергични реакции.

Нежеланите реакции, които се случват поне 25% по-често при 8 пациенти, лекувани с EXONDYS 51 чрез интравенозна инфузия, отколкото при 4 пациенти, лекувани с неактивна интравенозна инфузия, са проблеми с баланса (38%, 0%), повръщане (38%, 0%) и дразнене на кожата (25%, 0%). Най-честите нежелани реакции са проблеми с баланса и повръщане.

При пациенти, които са получавали EXONDYS 51 до 4 години в клинични проучвания, следните нежелани реакции са докладвани при поне 10% от пациентите и се появяват по-често, отколкото при същата доза EXONDYS 51: повръщане, натъртване, драскотини, болки в ставите, обрив, болка на мястото на IV и инфекции на горните дихателни пътища.

Препоръчваме ви да съобщите на FDA за отрицателни странични ефекти на лекарствата, отпускани с рецепта. Посетете www.fda.gov/medwatch или се обадете на 1-800-FDA-1088. Можете също да съобщите за нежелани реакции на Sarepta Therapeutics на 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

Моля, вижте пълната информация за предписване на EXONDYS 51 (eteplirsen).

Моля, вижте пълната информация за предписване на EXONDYS 51 (eteplirsen).