Какво можем да ви помогнем да намерите днес?

обозначение

Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) предостави обозначението на редки педиатрични заболявания на SRK-015, разследващо лечение за гръбначно-мускулна атрофия (SMA), обяви разработчикът му, Scholar Rock.

Това наименование се дава на терапии, които са предназначени за лечение на сериозни или животозастрашаващи разстройства, които засягат по-малко от 200 000 души в САЩ, главно тези под 18 години.

„Това обозначение за редки педиатрични заболявания, заедно с предоставеното преди това обозначение за лекарства сираци, подчертава признаването от страна на FDA на незадоволените медицински нужди на пациенти с SMA. Продължаваме да се стремим да установим SRK-015 като потенциална първа мускулно-насочена терапия за справяне с дефицити на двигателната функция, които продължават въпреки наличието на SMN регулатори “, каза д-р Юнг Чюнг, главен медицински директор на Scholar Rock, в съобщение за пресата.

SRK-015 е моноклонално антитяло, което селективно се свързва с предшественика или латентната форма на миостатин, ефективно предотвратявайки превръщането му в активна форма в мускулните тъкани.

Миостатинът е растежен фактор, произвеждан главно от скелетните мускулни клетки, за да инхибира мускулния растеж. Като предотвратява образуването на активната форма на миостатин, вместо да блокира директно неговата активност, се очаква SRK-015 да подобри мускулната сила и двигателната функция на пациентите и да причини по-малко странични ефекти в сравнение с други инхибитори на миостатин.

Понастоящем клинично изпитване фаза 2, наречено TOPAZ (NCT03921528), доказателство за концепция, оценява безопасността и ефективността на SRK-015 при деца и възрастни с SMA тип 2 и 3.

Проучването завърши записването на пациенти по-рано тази година и Scholar Rock планира да обяви шестмесечни междинни данни, включително данни за безопасност и ефективност, по-късно тази година. Най-добрите данни за целия едногодишен период на лечение на проучването се очакват следващата година.

По време на проучването участниците бяха разделени в три групи: тези с SMA тип 3, които могат да ходят без помощ, някои от които получават одобрено SMA лечение, а някои от тях не; пациенти с SMA тип 2 или 3, които не са в състояние да ходят, които са започнали лечение след навършване на 5 години; и пациенти със SMA тип 2, които са започнали лечение преди 5-годишна възраст.

Всички пациенти ще получават интравенозни (във вената) инжекции на SRK-015 в доза 20 mg/kg или 2 mg/kg на всеки четири седмици, в зависимост от групата, в която са били поставени, до една година.

Основната цел на проучването е да се оцени дали SRK-015 може да доведе до клинично значими резултати в двигателните функции на пациентите. Това ще бъде определено въз основа на резултатите от няколко функционални скали, включително ревизираната скала на Хамърсмит (RHS) и разширената функционална скала на Хамърсмит (HFMSE). Допълнителните цели на изследването включват оценка на безопасността и фармакологичните свойства на SRK-015.

Предварителен анализ на фармакологичния профил на терапията въз основа на данни от 29 пациенти, включени в проучването, показва, че SRK-015 взаимодейства с латентната форма на миостатин, увеличавайки нивата му до 100 пъти в кръвта на пациентите.

Анализът също така показа, че повишенията в нивата на латентен миостатин, наблюдавани през четирите седмици след лечението при пациенти, участващи в TOPAZ, са подобни на тези, съобщени при здрави доброволци, участващи в предходно проучване от фаза 1.

„Окуражени сме от напредъка на изпитването за фаза 2 на TOPAZ и очакваме междинното отчитане през следващото тримесечие, което ще даде важна информация за потенциала на SRK-015 при пациенти с SMA“, каза Chyung.