Ръководство за медицински специалисти, болногледачи и лица, живеещи с Дюшен

Стероиди и техните ефекти

Стероиди (наричани още глюкокортикоиди или кортикостероиди) и важни лекарства с доказани ползи 1-9

стероиди

Амбулация

Запазете способността да ходите по-дълго

Дишане

Запазете белодробната функция по-дълго и забавете нуждата от нощна вентилация

Сърце

Запазете сърдечната функция по-дълго

Гръбначен стълб

Запазете сърдечната функция по-дълго

Функция на двигателя

Подобрете мускулната сила

Оцеляване

Подобрете здравните резултати и позволете на момчетата да живеят по-дълго

Два стероида се използват в Дюшен 10

  • Преднизон (наричан още преднизолон)
  • Дефлазакорт *

Стероидите несъмнено могат да се възползват от много момчета с Дюшен. Тази полза трябва да бъде балансирана с проактивно управление на възможни нежелани реакции 11

* Deflazacort е единственият одобрен от FDA стероид за употреба в Duchenne.

Забележка: Внезапното спиране или пропуснатите дози стероиди (> 24 часа) могат да доведат до сериозни последици в резултат на остра надбъбречна криза. По време на хирургични или медицински стресови ситуации може да се препоръча прилагането на допълнителни (стрес) дози. Симптомите на остра надбъбречна криза могат да включват: коремна болка, хиповолемичен шок, объркване или кома, дехидратация, световъртеж или замаяност, умора, болка в хълбока, главоболие, висока температура и загуба на апетит. Консултирайте се с HCP за подходящи протоколи за оттегляне. 13

Какво да помислите, когато 12

Ранна амбулатория

Време е да се информирате. Разберете за опциите за стероиди. Последните доказателства предполагат започване на стероиди, преди двигателните умения да започнат да се изравняват или „плато“. (Обикновено стероидната терапия започва между 3 и 5 години.) Уверете се, че ваксинациите са завършени. Бъдете проактивни и предвиждайте всички рискови фактори за страничните ефекти на стероидите. Например тук може да се обмислят начални хранителни планове за управление на теглото.

Късна амбулаторна

Време е да приспособите стероидната терапия. Индивидуализирайте вида на стероидите и дозировката за всяко дете. Важни са два пъти годишните оценки за проследяване на мускулната сила/функция и опасенията относно страничните ефекти. Управлявайте нежеланите реакции, като коригирате дозата на стероидите и/или добавяте лекарства за облекчаване.

Ранно неамбулаторно

Поддържайте стероидната терапия възможно най-дълго. Стероидната терапия е важна част от тази фаза, независимо дали е започнала преди и е продължила или е започнала на тази фаза. Продължете да управлявате нежеланите реакции чрез коригиране на дозата на стероиди и/или добавяне на лекарства за облекчаване.

Късно неамбулаторно

Прегледайте и обсъдете с екипа за грижи. Продължете да използвате стероиди, но намалете дозата, ако е необходимо, за да управлявате страничните ефекти.

CureDuchenne би искал да благодари на д-р Ема Ciafaloni, Университет в Рочестър, за разработването на съдържание.

Път за вземане на решение за стероиди - стартиране и наблюдение на стероидната терапия 12

Управление на страничните ефекти на стероидите

Качване на тегло*

  • Хранителни цели: избягвайте прекомерния натрий, насочете се към по-нисък прием на въглехидрати, намалете наситените мазнини, увеличете приема на вода
  • Здравословен начин на живот/упражнения
  • Метформин
  • Консултация с диетолог
  • Консултация с ендокринолог

Забавяне на растежа/Пубертетно забавяне

  • Консултация с ендокринолог
  • Човешки растежен хормон (hGH)
  • Тестостерон

Катаракта **

Деминерализация на костите

  • Бисфосфонати
  • Витамин D и калций
  • Дейности с тежести

Промени в поведението

  • Офталмологична консултация
  • Променете времето на администриране
  • Консултация с психолог/терапевт • Поведенческа терапия

Кушингоиден външен вид

Препратки

  1. Biggar WD, Harris VA, Eliasoph L, Alman B. Дългосрочни ползи от лечението с дефлазакорт за момчета с мускулна дистрофия на Дюшен през второто десетилетие. Neuromuscul Disord. 2006; 16: 249–255.
  2. Lebel DE, Corston JA, McAdam LC, et al. Глюкокортикоидно лечение за профилактика на сколиоза при деца с мускулна дистрофия на Дюшен: дългосрочно проследяване. J Bone Joint Surg Am. 2013; 95: 1057–1061.
  3. Schram G, Fournier A, Leduc H, et al. Смъртност от всички причини и сърдечно-съдови резултати с профилактична стероидна терапия при мускулна дистрофия на Дюшен. J Am Coll Cardiol. 2013; 61: 948–954.
  4. Narayanan S, Jin F, Souza M, et al. Тежест на заболяванията и лечение при мускулна дистрофия на Дюшен (DMD) в САЩ. Плакат, представен на: 22-ра годишна конференция на ISPOR; 23 май 2017 г .; Бостън, Масачузетс.
  5. Griggs RC, Miller JP, Greenberg CR, et al. Ефикасност и безопасност на дефлазакорт срещу преднизон и плацебо за мускулна дистрофия на Дюшен. Неврология. 2016; 87 (20): 2123–2131.
  6. Gloss D, Moxley RT 3rd, Ashwal S, Oskoui M. Резюме на актуализацията на практическите насоки: Лечение с кортикостероиди на мускулна дистрофия на Дюшен: Доклад на Подкомитета за развитие на насоките на Американската академия по неврология. Неврология. 2016; 86: 465–472.
  7. McDonald M, Henricson EK, Abresch RT, et al. Дългосрочни ефекти на глюкокортикоидите върху функцията, качеството на живот и оцеляването при пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен: проспективно кохортно проучване. Лансет. 2018; 391: 451–461.
  1. Barber BJ, Andrews JG, Lu Z, et al. Орални кортикостероиди и поява на кардиомиопатия при мускулна дистрофия на Дюшен. J Педиатър. 2013; 163: 1080–1084.
  2. Lebel DE, Corston JA, McAdam, et al. Глюкокортикоидно лечение за профилактика на сколиоза при деца с мускулна дистрофия на Дюшен: дългосрочно проследяване. J Bone Joint Surg Am 2013; 95: 1057-1061.
  3. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Диагностика и управление на мускулната дистрофия на Дюшен, част 1: диагностика и невромускулно, рехабилитация, ендокринно и стомашно-чревно и хранително управление. Lancet Neurol. 2018; 17: 251–267.
  4. Bello L, Gordish-Dressman H, Morgenroth LP, et al. Режими на преднизон/преднизолон и дефлазакорт в проучването по естествена история на CINRG Duchenne. Неврология. 2015; 85: 1048–1055.
  5. Диагностика и управление на мускулната дистрофия на Дюшен. Ръководство за семейства. Достъпно на: http: // www.treat-nmd.eu/diagnosis-andmanagement-of-DMD/. Оценен на 14 ноември 2018 г.
  6. Kinnett K, Noritz G. PJ Nicholoff Steroid Protocol за мускулна дистрофия на Дюшен и Бекер и надбъбречна супресия. PLoS Curr. 2017; 27 юни: 9.
  7. Bonifati MD, Ruzza G, Bonometto P, et al. Мултицентрово, двойно-сляпо, рандомизирано проучване на дефлазакорт срещу преднизон при мускулна дистрофия на Дюшен. Мускулен нерв. 2000; 23: 1344–1347

Споделете тази страница

Направете въздействие

Можете да подобрите грижите, лечението и лечението на мускулната дистрофия на Дюшен. Вноски в каквато и да е сума наистина могат да направят разлика и могат да бъдат кредитирани за набиране на средства или събитие от списъка по-долу.

Свържи се с нас

Искате да сте в крак с последните новини и съобщения на CureDuchenne? Въведете вашия имейл по-долу, за да бъдете добавени към нашия пощенски списък.

относно

  • Мисия
  • Относно д-р Дюшен
  • Екип
  • Блог
  • Съхранявайте

  • Включете се

    CureDuchenne

    1400 улица пъдпъдъци, апартамент 110
    Нюпорт Бийч, Калифорния 92660
    (949) 872-2552
    www.cureduchenne.org

    Свържи се

    Моля, имайте предвид, че съдържанието на сайта CureDuchenne включва компилация от статии, препоръки и препоръки от общността. CureDuchenne не предоставя медицински съвети, нито CureDuchenne е доставчик на медицински услуги. Целта на това споделено съдържание е да служи като отправна точка за информационни цели. Моля, обърнете се към вашия доставчик (и) на здравни грижи за вашите индивидуализирани, специфични нужди за управление на грижите. Уебсайтът на CureDuchenne може да съдържа връзки към външни уебсайтове, които не са предоставени и/или поддържани от или по някакъв начин свързани с CureDuchenne. CureDuchenne препоръчва да прегледате условията на услугата и политиките за поверителност на тези външни уебсайтове, преди да влезете. Моля, обърнете внимание, че CureDuchenne не гарантира точността, уместността, навременността или пълнотата на каквато и да е информация на тези външни уебсайтове.