Съобщение на FDA

първата

Моля, обърнете внимание: Това съобщение за новини е актуализирано, за да включва пълното име на продукта, Crysvita (burosumab-twza).

Американската администрация по храните и лекарствата днес одобри Crysvita (буросумаб-twza), първото лекарство, одобрено за лечение на възрастни и деца на възраст над 1 година с х-свързана хипофосфатемия (XLH), рядка, наследствена форма на рахит. XLH причинява ниски нива на фосфор в кръвта. Това води до нарушен костен растеж и развитие при деца и юноши и проблеми с костната минерализация през целия живот на пациента.

„XLH се различава от другите форми на рахит по това, че терапията с витамин D не е ефективна“, заяви д-р Джули Бейтц, директор на Службата за оценка на наркотици III в Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA. „Това е първото одобрено от FDA лекарство за лечение на XLH и истински пробив за тези, които живеят с това сериозно заболяване.“

XLH е сериозно заболяване, засягащо приблизително 3000 деца и 12 000 възрастни в САЩ. Повечето деца с XLH изпитват наведени или свити крака, нисък ръст, болки в костите и тежки зъбни болки. Някои възрастни с XLH изпитват постоянен дискомфорт или усложнения, като болки в ставите, нарушена подвижност, абсцеси на зъбите и загуба на слуха.

Безопасността и ефикасността на Crysvita са проучени в четири клинични проучвания. В плацебо-контролираното проучване 94% от възрастните, получаващи Crysvita веднъж месечно, са постигнали нормални нива на фосфор в сравнение с 8% от тези, получаващи плацебо. При деца 94 до 100 процента от пациентите, лекувани с Crysvita на всеки две седмици, са постигнали нормални нива на фосфор. Както при деца, така и при възрастни, рентгеновите находки, свързани с XLH, се подобряват с терапията с Crysvita. Сравнението на резултатите с естествената кохорта също осигури подкрепа за ефективността на Crysvita.

Най-честите нежелани реакции при възрастни, приемащи Crysvita, са болки в гърба, главоболие, синдром на неспокойни крака, намален витамин D, световъртеж и запек. Най-честите нежелани реакции при деца са главоболие, реакция на мястото на инжектиране, повръщане, намален витамин D и пирексия (треска).

Crysvita получи наименованието Breakthrough Therapy, съгласно което FDA предоставя интензивни насоки на компанията за ефективно разработване на лекарства и ускорява прегледа на лекарствата, предназначени за лечение на сериозни състояния, при които клиничните доказателства показват, че лекарството може да представлява значително подобрение спрямо другите налични терапии . Crysvita също получи наименованието Orphan Drug, което осигурява стимули за подпомагане и насърчаване на разработването на лекарства за редки заболявания.

Спонсорът получава ваучер за приоритетен преглед на редки детски болести по програма, предназначена да насърчи разработването на нови лекарства и биопрепарати за профилактика и лечение на редки детски заболявания. Ваучер може да бъде осребрен на по-късна дата, за да получите Приоритетен преглед на последващо маркетингово заявление за различен продукт. Това е 14-ият ваучер за приоритетен преглед на редки детски болести, издаден от FDA, откакто програмата стартира.

FDA предостави одобрение на Crysvita на Ultragenyx Pharmaceutical Inc.