Съобщение на FDA

деца

Американската администрация по храните и лекарствата днес одобри инжектирането на Rituxan (ритуксимаб) за лечение на грануломатоза с полиангиит (GPA) и микроскопичен полиангиит (MPA) при деца на 2 и повече години в комбинация с глюкокортикоиди (стероидни хормони). Това е първото одобрено лечение за деца с тези редки васкулитни заболявания, при което малките кръвоносни съдове на пациента се възпаляват, намалявайки количеството кръв, което може да тече през тях. Това може да причини сериозни проблеми и увреждане на органите, най-вече белите дробове и бъбреците. Също така може да повлияе на синусите и кожата.

„Заявлението Rituxan за педиатрични GPA и MPA е одобрено при приоритетно преразглеждане и с обозначение за сираци, за да задоволи неудовлетворената медицинска нужда за тези редки и сериозни заболявания. Rituxan предлага възможност за лечение, която досега не е съществувала за деца, страдащи от тези заболявания “, каза д-р Николай Николов, асоцииран директор по ревматология в Отдела за белодробни, алергични и ревматологични продукти в Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA.

Профилът на безопасност при педиатрични пациенти с GPA, известен преди като грануломатоза на Wegener и MPA, е съобразен по вид, характер и тежест с известния профил на безопасност на Rituxan при възрастни пациенти с автоимунни заболявания, включително GPA и MPA. Педиатричното клинично изпитване се състои от 25 пациенти на възраст от 6 до 17 години с активен GPA и MPA, които са били лекувани с Rituxan или лицензиран от САЩ ритуксимаб в международно многоцентрово, отворено, едноконтролно, неконтролирано проучване. Всички пациенти са получавали метилпреднизолон преди започване на лечението.

По време на клиничното изпитване, след 6-месечна фаза на индукция на ремисия, при която пациентите са били лекувани само с Rituxan или нелицензиран от САЩ ритуксимаб и глюкокортикоиди, пациенти, които не са постигнали ремисия - или които са имали прогресиращо заболяване или неконтролирано обостряне (когато симптомите на заболяването внезапно се влошават) - може да получи допълнително лечение, включително други терапии, по преценка на изследователя. Общо 14 от пациентите са били в ремисия на 6-месечна марка. След 18 месеца всички 25 пациенти са в ремисия. Допълнителна информация за фармакокинетиката (експозиция) и безопасността подкрепя употребата на Rituxan при пациенти на възраст от 2 до 5 години с GPA/MPA. Най-честите нежелани реакции в педиатричното проучване са инфекции, свързани с инфузията реакции и гадене. Хипогамаглобулинемия (намалени серумни нива на имуноглобулин) също е наблюдавана при педиатрични пациенти с GPA и MPA, лекувани с изследваните продукти.

Най-честите нежелани реакции на Rituxan са инфекции, свързани с инфузията реакции, необичайно ниско ниво на лимфоцити в кръвта (лимфопения) и анемия. На здравните специалисти се препоръчва да наблюдават пациентите за синдром на лизис на тумори (усложнение на лечението, при което туморните клетки се унищожават едновременно и се пускат в кръвта), сърдечни нежелани реакции, увреждане на бъбреците (бъбречна токсичност) и запушване на червата и перфорация (образуване на малка дупка).

Информацията за лекар и пациент за Rituxan съдържа предупреждение в кутия, за да се обърне внимание на повишен риск от следното: фатални инфузионни реакции; потенциално фатални тежки кожни и устни реакции; реактивиране на вируса на хепатит В, което може да причини сериозни чернодробни проблеми, включително чернодробна недостатъчност и смърт; и прогресивна мултифокална левкоенцефалопатия, рядка, сериозна мозъчна инфекция, която може да доведе до тежко увреждане или смърт. Този продукт трябва да се освободи от Ръководство за лечение на пациента, което предоставя важна информация за употребата и рисковете на лекарството.

Rituxan е одобрен за лечение на възрастни пациенти с GPA и MPA през 2011 г. Той също така е одобрен за лечение на четири допълнителни заболявания, като за първи път получава одобрение за лечение на неходжкинов лимфом през 1997 г.

Rituxan получи определение за приоритетно преразглеждане, при което целта на FDA е да предприеме действия по заявление в рамките на шест месеца, когато агенцията определи, че лекарството, ако бъде одобрено, значително ще подобри безопасността или ефективността на лечението, диагностицирането или предотвратяването на сериозно състояние. Rituxan също получи обозначение за лекарства сираци, което осигурява стимули за подпомагане и насърчаване на разработването на лекарства за редки заболявания.

FDA даде одобрението на Rituxan на Genentech.