нарколепсия

  • Наскоро одобрени лекарства за нарколепсия предоставят нови възможности за лечение за управление на прекомерна сънливост през деня и катаплексия.
  • Още няколко лечения за нарколепсия тип 1 и тип 2 се разработват и се очаква да станат достъпни през месеците и годините напред.
  • Клиничните изследвания са жизненоважни за намирането на нови и по-добри лечения за нарколепсия.

Нарколепсията е хронично неврологично разстройство, характеризиращо се с прекомерна сънливост през деня (EDS). Нарколепсията засяга приблизително 1 на 2000 души. 1 Повечето хора с нарколепсия имат нарколепсия тип 1, известна още като нарколепсия с катаплексия. Тези, които изпитват нарколепсия с EDS, но без катаплексия, са диагностицирани с нарколепсия тип 2. Понастоящем няма лечение за нарколепсия, но с лекарства и поведенчески промени състоянието може да се управлява.

В миналото хората, живеещи с нарколепсия, са имали ограничени възможности за лечение. Съществуващите лечения за нарколепсия често имат значителни странични ефекти. 2 Настоящите лечения за нарколепсия също са предимно контролирани вещества поради риска от злоупотреба. Ползите от лечението трябва да се преценяват с риска от странични ефекти и те не винаги успяват да поставят симптомите под контрол.

През последните две години клиничните изследвания доведоха до няколко вълнуващи нови възможности за лечение на нарколепсия. 3 Още лечения, които все още се изследват в тръбопровода за развитие, дават надежда на тези, които се борят да се справят със симптомите на нарколепсия.

Текущи лечения за тип 1 и тип 2 нарколепсия

Няма два подобни случая на нарколепсия. Лечението на нарколепсията трябва да бъде пригодено за всеки човек. 4 Нарколепсията обикновено се лекува с комбинация от лекарства и промени в начина на живот, които насърчават добрата хигиена на съня. 5

Настоящото лечение с нарколепсия е насочено към управление на разрушителните симптоми на нарколепсията, които оказват влияние върху качеството на живот на човек. Целите на лечението с нарколепсия действат по различни начини. 2

  • Стимуланти и лекарства за насърчаване на будността, като Provigil (Модафинил) и Nuvigil (Armodafinil), подобряват будността.
  • Xyrem (натриев оксибат) и Effexor (венлафаксин) намаляват честотата и тежестта на катаплексичните атаки.
  • Натриевият оксибат също намалява нарушенията на цикъла на съня, включително сънната парализа и свързаните със съня халюцинации.

Има няколко лекарства, одобрени от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за лечение на основните симптоми на нарколепсията - EDS, катаплексия и други нарушения на съня. За намаляване на EDS се използват лекарства, които имат стимулиращи или стимулиращи ефекти. 2 Някои лекарства, които блокират обратното поемане на серотонин или норепинефрин, като някои антидепресанти, могат да намалят атаките на катаплексия. Xyrem (натриев оксибат) е одобрен за лечение на катаплексия при нарколепсия тип 1. 2

Няколко лекарства се предписват извън етикета за лечение на симптоми на нарколепсия. Стимуланти като Adderall (амфетамин/декстроамфетамин) и риталин (метилфенидат) се предписват за борба с EDS поради нарколепсия. Антидепресанти като Effexor (Venlafaxine) и Prozac (Fluoxetine) са предписвани в продължение на много десетилетия, за да помогнат за лечение на катаплексия, определящ симптом на нарколепсия тип 1.

Ново одобрени лечения за нарколепсия

През последните 18 месеца FDA одобри три обещаващи нови лекарства за нарколепсия.

Wakix (Pitolisant) и Sunosi (Solriamfetol) получиха одобрение през 2019 г. 7,8 Wakix е единственото лекарство, одобрено понастоящем за лечение на нарколепсия, което не е планирано, контролирано вещество в САЩ. 2 Sunosi е одобрен от FDA за лечение на свързана с нарколепсия EDS. 9

През юли 2020 г. FDA одобри Xywav (калциев, магнезиев, калиев и натриев оксибати) за лечение на катаплексия или EDS, което го прави първата нова възможност за лечение на двете основни симптоми на нарколепсия от 15 години. 10 Xywav, който е одобрен за лечение на хора на възраст над 7 години с нарколепсия, се очаква да бъде достъпен до края на 2020 г. 10

Тези три нови лекарства предлагат повече възможности за избор на онези, чиито симптоми на нарколепсия са се оказали устойчиви на предишни лечения.

Тръбопроводът за научноизследователска и развойна дейност и нарколепсия

Процесът на одобрение от FDA за нови лекарства, известен също като R&D процес или тръбопровод, е строг и продължителен. Средно са необходими 10 години, за да навлезе ново лекарство на пазара. 9,11,12 От етапите на идеята до бутилката с хапчета, която вземете от местната аптека, изследванията и разработването на свързани с здравето интервенции следват строги, добре установени насоки. 13

Кой контролира тръбопровода за НИРД?

Правилата, регулиращи клиничните проучвания, бяха въведени от Националните здравни институти (NIH) и FDA. 14,15 Тези насоки гарантират, че през целия процес се поддържат най-високите нива на безопасност, ефикасност и етични стандарти.

Службата за защита на човешките изследвания има за задача да защитава правата, благосъстоянието и безопасността на доброволците, участващи в клинични изпитвания. 16 Има вградени механизми за контрол и балансиране, за да се постигнат най-ефективните и безопасни лечения за хората. Съществуват и строги протоколи и процедури за защита на здравето и правата на субектите.

Клиничните изпитвания се наблюдават от институционални съвети за преглед, включващи учени, лекари и миряни. 17 Институционалният съвет за преглед трябва да одобри протоколите за клинични изпитвания, преди да започнат изпитванията.

Какви са етапите на тръбопровода за НИРД?

Най-ранните етапи от процеса на НИРД за ново лекарство се наричат ​​откриване и разработване. 18 Всички тестове на този етап се извършват в лабораторията и върху животински модели. На етапа на откриване обикновено има хиляди потенциални съединения. След като изследователите или изследователите идентифицират обещаващо лечение, то влиза в етап на развитие. 13 Въпреки това много малко кандидати показват достатъчно обещания да преминат към човешки (клинични) изследвания. Само част от леченията преминават напред от откриването към следващата стъпка от процеса. 18.

Предклинични изследвания

Преди да тестват интервенция при хора, изследователите трябва да се уверят, че няма вероятност да причини сериозна вреда (токсичност) и че ползите от нея надвишават рисковете и страничните ефекти. Предклиничните изследвания обикновено са малки и не се провеждат с използване на хора. 19.

Клинични изследвания

Клиничното изследване е всяко изследване, включващо субекти, изпитвани върху хора. 20 Съществуват няколко различни вида клинични изследвания. 3 Клиничните проучвания използват информацията, събрана по време на откриването и предклиничните етапи, за да проверят безопасността и ефективността на здравните интервенции върху хора. 21.

Клиничните изпитвания имат четири фази. 22 Всяка фаза на клиничното изпитване има различна цел и помага на изследователите да отговорят на различни въпроси. 21,23

  • Изпитвания от фаза 1 тестват безопасността на лечението, безопасния диапазон на дозиране и страничните ефекти. Изпитванията от 24 фаза 1 обикновено включват 20 до 80 души и отнемат няколко месеца. Приблизително 70 процента от леченията от фаза 1 преминават към следващата фаза.
  • Опитите във фаза 2 допълнително тестват безопасността и ефективността на интервенцията. Опитите във фаза 2 обхващат по-голяма група (100 до 300 души) и могат да продължат до две години. Около една трета от фаза 2 лечения преминават към следващата фаза.
  • Изпитванията във фаза 3 обикновено включват между 300 и 3000 души и продължават между една и четири години. Проучвания от фаза 3 потвърждават безопасността на лечението, наблюдават страничните ефекти и го сравняват със съществуващите лечения за ползи. Необходими са успешни изпитвания от фаза 3, за да може намесата да излезе на пазара и да стане публично достъпна. Между 25 процента и 30 процента от лечението във фаза 3 продължават напред.
  • Изпитвания от фаза 4 настъпват след одобрение от FDA на лечение; те включват проучвания за постмаркетингово наблюдение. 25 Във фаза 4 изследователите наблюдават хората, използващи новото лечение, за да получат повече информация за неговите дългосрочни ефекти, рискове и ползи и да подобрят начина, по който се използва лечението.

Около 90% от новите лекарства, които достигат етапа на клинично изпитване, не стигат до одобрението на FDA. 25,26 Вероятността лекарството да започне клинично тестване ще бъде одобрено след изпитване фаза 3 е по-малко от 12 процента. 26

Бъдещи терапии за нарколепсия

Откритието, че хипокретинът (наричан още орексин) играе роля в развитието на нарколепсията, предостави богата нова област на изследвания за потенциални лечения. 1 Възникващите лечения за нарколепсия включват лекарства, които повишават нивата на хипокретин в организма и въздействат върху хистаминовата химическа система, както и нови възможности за генна терапия и имунотерапия. 27,28,29

Нарколепсията е автоимунно разстройство. 1 Изследователите изучават как имунната система участва в началото и прогресията на нарколепсията. Генната терапия все още е в ранните си години. Необходими са повече изследвания и експериментиране, преди да може да предложи нови подходи за лечение на нарколепсия. 30

Няколко нови лекарства са в процес на подготовка за EDS, нарколепсия и катаплексия. 31 В момента се провеждат повече от 80 клинични проучвания, свързани с нарколепсията. 32 Тези изследвания са в различни фази и показват различна степен на обещание. Необходими са повече изследвания, за да се оцени дали тези нови лечения са безопасни и ефективни за лица с нарколепсия. 1

Изследваните лекарства за нарколепсия включват: 33,34,35,36

  • еднократна версия на натриев оксибат с удължено освобождаване
  • нов селективен инхибитор на обратното поемане на норепинефрин
  • нова комбинация от модафинил

Благодарение на последните научни постижения в областта на неврологичните, свързаните със съня и редки (осиротели) заболявания, нараства интересът, инвестициите и изследванията в лечението на нарколепсия. 37 Нарколепсията се счита за сираче, което я квалифицира за специални възможности за финансиране на научни изследвания чрез правителствена програма на САЩ. 38

Клинични изпитвания и вие

Клиничните изследвания откриват повече и по-добро лечение за възможности за бъдещето. 39 Днешните възможности за лечение на нарколепсия не биха били налични без клинични проучвания и доброволци. 40 Научноизследователската и развойна дейност е процес, който изисква солидно партньорство между изследователи, финансиращи и най-важното - хората, засегнати от изследваното състояние.

Защо хората доброволно участват в клинични изследвания?

Има няколко причини, поради които човек с нарколепсия може да обмисли лечение или клинично изпитване. 41 Някои хора със здравословно състояние участват в клинични изпитвания, за да помогнат на други хора със заболяването, докато други са мотивирани от възможността да получат достъп до най-новото лечение или специализирана помощ. 42 По-голямото участие означава и по-голямо разнообразие в изследователската популация, което помага да се гарантира, че медицинските продукти са безопасни и ефективни за всички. 43

Интересувате ли се от по-нататъшно изследване на нарколепсията?

Ако живеете с нарколепсия и се интересувате от участие в клинични изследвания, тези жизненоважни съвети са за вас: 14

  • Изследване - задавайте въпроси. Научете какво да очаквате и какви са вашите права като участник в доброволен опит. Уверете се, че разбирате как ще бъдат защитени вашето здраве и права.
  • Оценете - Всички опити имат потенциални ползи и рискове. В зависимост от фазата на изпитването, резултатите от предишни изпитвания може да са на разположение, за да ви помогнат да разберете по-добре подобренията и страничните ефекти, наблюдавани до момента.
  • Общувайте - Говорете открито със своите доставчици на здравни грижи за вашите симптоми на нарколепсия, лечения и всякакви странични ефекти, които изпитвате. Те могат да ви помогнат да намерите клинични изпитвания, за които може да имате право и да определите дали клиничното проучване може да е подходящо за вас.

За да научите за текущите клинични проучвания за нарколепсия, посетете Clinicaltrials.gov. В правителствената база данни са изброени проучвания по света по състояние и държава.

Препратки

Nyaka е работил с големи глобални здравни организации с нестопанска цел, фокусирани върху подобряването на здравните резултати за жените и децата. Научете повече за нея тук.