NuSirt Biopharma, компания, фокусирана върху терапии за хронични метаболитни заболявания, наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила означение Fast Track на програмата за развитие на компанията за лечение на безалкохолен стеатохепатит (NASH) и безалкохолни мастна чернодробна болест (NAFLD).

терапия

Митохондриалната дисфункция в черния дроб играе ключова роля за развитието на мастно-чернодробно заболяване, а също и NASH, чернодробно разстройство, характеризиращо се с натрупване на мазнини, възпаление и увреждане. NASH се среща при лица, които пият малко или никакво алкохол и бързо се превръща във водеща причина за цироза и чернодробна недостатъчност. Смята се, че 10% до 30% от хората с NAFLD развиват NASH.

„NAFLD и NASH представляват сериозни неудовлетворени медицински нужди, за които няма одобрени терапии“, каза президентът и изпълнителен председател на борда на NuSirt Biopharma Джоузеф Кук младши в съобщение за пресата. „Смята се, че 75-100 милиона души в САЩ имат NAFLD, а 10-20 милиона са напреднали към NASH. Екипът на NuSirt е посветен на подобряването на живота на хората със сериозни метаболитни заболявания. Радваме се, че получихме обозначението Fast Track, което има за цел да улесни разработването и да ускори прегледа на лекарствата, които лекуват сериозни състояния и задоволяват неудовлетворени медицински нужди. Това обозначение помага да се получат важни нови лекарства за пациентите по-рано. ”

NuSirt има уникална технология, която комбинира левцин, естествено срещаща се незаменима аминокиселина, със съществуващите човешки лекарства. Предклиничните проучвания показват, че такива терапевтични комбинации могат да бъдат в състояние да предотвратят и лекуват метаболитни заболявания, повишавайки ефективността на вече съществуващи фармацевтични продукти. Доказано е, че тройната терапевтична комбинация от левцин, метформин (антидиабетно лекарство) и силденафил (лекарство за лечение на еректилна дисфункция и белодробна артериална хипертония) намалява симптомите на NAFLD, потенциално обръща болестта и предотвратява появата както на NAFLD, така и на NASH. Съобщава се също, че тази тройна комбинация обръща натрупаното от затлъстяването натрупване на мазнини в черния дроб, фиброза и възпаление при мишки.

NuSirt започва да записва пациенти в 16-седмично, рандомизирано, плацебо контролирано, двойно-сляпо клинично изпитване фаза 2а (TRIPLN, NCT02546609), за да оцени въздействието на патентованата тройна комбинация от левцин, метформин и силденафил върху чернодробната им мазнина съдържание. Изследователите ще оценят също няколко чернодробни, възпалителни и метаболитни биомаркери.

„Предклиничните проучвания показват потенциала на технологията NuSirt да се насочи към трите патофизиологични аспекта на NASH: стеатоза, възпаление и фиброза“, каза д-р Майкъл Земел, основател и главен научен директор на NuSirt Biopharma. „Тъй като започваме първото си изпитване при хора в NAFLD и NASH, очакваме с нетърпение да проучим по-нататък как нашата терапия с тройна комбинация може да помогне на милионите, засегнати от това заболяване.“

За повече информация относно това проучване и как да участвате, свържете се с [имейл защитен] или посетете връзката за клинично изпитване.