Публикувано на 15 ноември 2018 г.

Център за детски еозинофилни разстройства

Сам беше просто малко дете, когато му беше поставена диагноза еозинофилен езофагит (EOE), хронично възпалително заболяване на хранопровода, което в неговия случай беше причинено от алергия към протеини от краве мляко. В продължение на години Сам беше принуден да яде изключително ограничена диета. Но докато влизаше в първи клас, лекарите от Детска болница във Филаделфия (CHOP) се обърнаха към семейството му с нова идея: биха ли искали да участват в клинично изпитване, за да проверят дали състоянието му може да се подобри чрез излагане на малки количества самата храна, която е причинила състоянието му?

story
Родителите на Сам, Майкъл и Лора, бяха в конфликт. Лора се страхуваше да не даде на Сам фалшиви очаквания - лечението все още беше експериментално и може да не работи. Майкъл вярва, че си струва да се опита да разшири възможностите за хранене на сина си и, надяваме се, да подобри качеството му на живот. Шестгодишният Сам също имаше мнение: Искаше да го опита.

И така, те го направиха. Сега на 8 години и в трети клас, Сам не е много говорещ. Той е по-скоро чаровник с една дума. Той се чувства „добре“ - не само в деня, в който е бил помолен - но и „през цялото време“. „Да“, той се радва, че е успял да участва в клинично изпитване за деца с еозинофилен езофагит, известно още като EoE.

Днес Сам може да яде любимите си храни: пица със сирене, млечни шейкове и бисквити със златни рибки Pepperidge Farm®. Те са само няколко от ограничените преди това мляко и млечни продукти, които са въведени отново в диетата му от началото на първото проучване в Детската болница във Филаделфия преди две години.

Загриженост за искрите с ниско тегло

Сам беше просто бебе, когато родителите му, които са и двамата лекари, започнаха да се тревожат за растежа му. На 6 месеца Сам не наддаваше, повръщаше често и беше започнал да има проблеми със съня, спомня си Лора.

Те си уговориха среща с Edisio J. Semeao, доктор по медицина, детски гастроентеролог, в CHOP Specialty Care & Surgery Center, Brandywine Valley, близо до дома им в Wynnewood, PA. Първоначално Сам беше лекуван за киселинен рефлукс и повръщането спря. Но, казва Лора, „Сам все още не растеше, както би трябвало.“

На 10 месеца Сам беше спаднал под първия процентил за теглото за възрастта си. Лора спря да кърми и започна Сам на висококалорична формула. Тя забеляза, че когато добавя повече мляко към диетата му, синът й има повече лоши реакции.

Диагноза еозинофилен езофагит

Повече за EoE

Поради медицинското си обучение, Лора знаеше, че киселинният рефлукс споделя много от същите симптоми с EoE, но се надяваше, че няма да бъде диагностициран с рядкото заболяване, което е било неизвестно до преди около 30 години, няма известна причина и засяга около 1 в на всеки 2000 деца.

За повечето хора белите кръвни клетки, наречени еозинофили, са важна част от имунната система на организма. Те помагат в борбата с паразитите в кръвта и червата. Но когато еозинофилите се появяват в големи количества, те могат да причинят дразнене и възпаление. При EOE еозинофилите се събират в хранопровода, причинявайки гадене, регургитация, повръщане, коремна болка, киселинен рефлукс и други симптоми.

Лора споделя притесненията си с лекарите на Сам и те препоръчват ендоскопия, диагностичен тест, при който ендоскоп се вкарва в устата и в хранопровода, където се взема малка тъканна проба. Резултатите от теста на Сам се оказаха положителни за еозинофили.

Тъй като млякото е най-честата причина за алергичния отговор, произведен от EoE, семейството на Сам премахва млякото и всички млечни продукти от диетата му. С течение на времето яйцата, пшеницата и соята също бяха премахнати от диетата на Сам.

"В началото беше много лесно да се премахнат храни", казва Лора. Но с напредването на възрастта на Сам ограниченията в храната стават по-предизвикателни - особено на рождени дни с приятелите си.

Проучване на EoE мляко в CHOP

Сам беше на път да влезе в първи клас, когато д-р Джонатан Спергел, съ-директор на Центъра за детски еозинофилни разстройства на CHOP, разказа на семейството на Сам за ново клинично изпитване, наречено Проучване на ефикасността и безопасността на млякото Viaskin в индуцирано от мляко еозинофилно Езофагит при деца (SMILEE). Главният изследовател на изследването беше д-р Антонела Цианферони, лекуващ лекар в Програмата за алергии в CHOP.

Сам и баща му бяха ентусиазирани в полза на участието му.

„Не исках той да прави проучването“, спомни си Лора, въпреки че бяха записани няколко нейни собствени пациенти. „Бях в пълен режим„ мама “. Не исках той да бъде разочарован. В този момент вече бяхме сложили мляко в диетата му и го отнехме. Не исках да го отнемам отново “, каза тя.

Сам, който сякаш разбираше хазарта, в крайна сметка спечели майка си.

„Той беше толкова развълнуван и това му даде надежда. ”

Преди Сам да влезе в първото изпитание, родителите му се консултираха с неговия алерголог и добавиха мляко обратно в диетата на Сам. Ендоскопия, извършена непосредствено преди официалното проучване, е положителна за EoE.

Започване на процеса

Първото проучване започна през лятото на 2016 г. Това беше двойно сляпо, плацебо контролирано, рандомизирано проучване за оценка на ефективността и безопасността на изследвана терапия, известна като Viaskin Milk (VM) за лечение на еозинофилен езофагит. Viaskin е нова технологична платформа, която се основава на епикутанна имунотерапия (EPIT), където алергенът (млякото, в случая) се прилага към имунната система чрез непокътната кожа. Животински модели, използващи EPIT за EoE, са показали обещаващи резултати и изпитанието в CHOP е първото човешко проучване.

„Сам беше много добър в носенето на пластира. Трябваше да се сменя всеки ден. Ако забравихме, той ни напомни - каза Лора.

Сам, който нямаше никакви симптоми през първата година от проучването, си беше напълнил пица, млечни шейкове, бисквити от златни рибки и други любими. В края на годината Сам беше подложен на друга ендоскопия, която не показа еозинофили. Резултатите са причина за тържество, каза баща му.

Когато проучването беше разширено за още една година, родителите на Сам му позволиха да участва отново. Сам завърши втората си учебна година през юни 2018 г. Отново Сам претърпя ендоскопия и получи втория си пореден отрицателен резултат за еозинофили.

Обещаващи резултати, но неизвестно бъдеще

Докато Сам остава асимптоматичен за EoE, твърде рано е да се каже дали ще надрасне състоянието или ще бъде излекуван. Резултатите от проучването обаче са обещаващи, казва Лора.

„Той може да няма трайна полза. Нямаме представа какво ще се случи след пет или десет години ", казва Лора." Надяваме се, че той ще продължи да няма алергия към млякото, но не знаем. "

„Ако това проучване е благоприятно, това ще промени живота на Сам и на толкова много други. ”

Засега Сам продължава да приема дозата си Prevacid два пъти дневно за киселинен рефлукс, заедно със назален стероид и орален хистамин за сезонните си алергии. Той също така ще продължи да се среща с д-р Semeao на всеки три месеца.

Храненето продължава да бъде предизвикателство за Сам, каза майка му. Но той работи усилено, обича да яде месо и остава ангажиран да консумира колкото се може повече пица, бисквити със златни рибки и сладолед.

Любим спомен от семейството е запечатан на снимка от миналото лято: Сам и сестра му Аби стоят на крайбрежната алея в Оушън Сити, Ню Джърси. И двамата братя и сестри държат меки ванилови конуси с дъгови джими. Усмивката на ухото до ухото на Сам - и мустаците на сладолед - казва всичко.