проучване
 Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Знайте рисковете и потенциалните ползи от клиничните проучвания и говорете с вашия доставчик на здравни грижи, преди да участвате. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности.
  • Подробности за проучването
  • Табличен изглед
  • Няма публикувани резултати
  • Опровержение
  • Как да прочетете запис на проучване

CP (церебрална парализа) се отнася до група неврологични разстройства, които се появяват в кърмаческа или ранна детска възраст и засягат трайно движението на тялото и мускулната координация. CP се причинява от увреждане или аномалии в развиващия се мозък, които нарушават способността на мозъка да контролира движението и да поддържа позата и баланса. Признаците на CP обикновено се появяват в ранните месеци от живота, въпреки че специфичната диагноза може да се забави до навършване на 2-годишна възраст. TEV-50717 (деутетрабеназин, известен също като SD-809) вече е предоставил доказателства за безопасна и ефективна употреба при 2 други хиперкинетични разстройства на движението, а именно хорея при болестта на Хънтингтън (HD) и тардивна дискинезия (TD). Понастоящем няма одобрено лечение за дискинезия при церебрална парализа (DCP). Наличните възможности за лечение са насочени към някои от проявите на DCP. Популацията от проучването ще включва педиатрични и юношески участници (на възраст от 6 до 18 години) с DCP с преобладаващо хореиформно разстройство на движението, които са имали непрогресиращи симптоми на CP от ранна детска възраст (≤2 години). Диагнозата на DCP се основава на критериите за наблюдение на церебралната парализа в Европа.

Това е проучване от фаза 3, което ще оцени ефикасността и безопасността на TEV-50717, прилаган като перорални таблетки в начална доза 6 mg веднъж дневно при участници (на възраст от 6 до 18 години включително) с DCP с преобладаващо нарушение на хореиформеното движение. Изследването ще се проведе в множество центрове и ще използва 2 паралелни групи за лечение (т.е. TEV-50717 и плацебо), в които участниците ще бъдат рандомизирани в съотношение 2: 1.

"Преобладаващо" в този случай показва, че разстройството на хореиформеното движение е основната причина за увреждане или дистрес.


Състояние или заболяване Интервенция/лечение Фаза
Церебрална парализа, дискинетична Лекарство: Деутетрабеназин Лекарство: Плацебо Фаза 3

Таблица за оформление на учебната информация
Тип на изследването: Интервенционално (клинично изпитване)
Очаквано записване: 185 участници
Разпределяне: Рандомизирано
Модел за намеса: Паралелно задание
Маскиране: Четворна (участник, доставчик на грижи, изследовател, оценител на резултатите)
Основна цел: Лечение
Официално заглавие: Рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване на TEV-50717 (Deutetrabenazine) за лечение на дискинезия при церебрална парализа при деца и юноши
Действителна начална дата на проучването: 6 август 2019 г.
Приблизителна дата на първично завършване: 28 януари 2022 г.
Очаквана дата на завършване на проучването: 28 януари 2022 г.

MD-CRS, част II: Скала за двигателно разстройство и оценка на детството, обща оценка на част II (тежест на разстройството на движението, централно четене) (TEV-50717 спрямо плацебо).

Оценява тежестта на анормалните хиперкинетични двигателни нарушения в 7-те телесни области, използвайки скала от 0 до 4. Нула не отговаря на никакви признаци, а 4 съответства на най-тежките находки.

Ключова вторична крайна точка за ефикасност - MD-CRS, част I: Скала на двигателно разстройство и оценка на детството, обща оценка I част (обща оценка, централно четене) (TEV-50717 спрямо плацебо).

Оценява въздействието на DCP върху дейностите на пациента и предоставя обща оценка на двигателното разстройство на двигателната функция (7 елемента), устната/вербалната функция (3 елемента), самообслужването (3 елемента) и вниманието/бдителността (2 елементи) по скала от 0 (присъства) до 4 (отсъства)

Ключова вторична крайна точка за ефикасност - скала CaGI-I: Глобално впечатление за подобрение на болногледача (TEV-50717 спрямо плацебо).

Въпросник за един елемент за оценка на впечатлението на болногледача за подобряване на симптомите на дискинезия след започване на терапията. Мащабирано от 1 (много подобрено) до 7 (много по-лошо).

Ключова вторична крайна точка за ефикасност - скала CGI-I: Клинично глобално впечатление за подобрение (TEV-50717 спрямо плацебо).

Въпросник за един елемент за оценка на впечатлението на болногледача за подобряване на симптомите на дискинезия след започване на терапията. Мащабирано от 1 (много подобрено) до 7 (много по-лошо).

Единна скала за оценка на болестта на Хънтингтън - общ резултат на двигателя (UHDRS-TMS).

Широка оценка на характеристиките, свързани с HD. Компонентът TMS на UHDRS включва 31 оценки от 15-те елемента на UHDRS. TMS се изчислява като сумата от 31 оценки на двигателя, всяка от които варира между 0 и 4.

Унифицирана скала за оценка на болестта на Хънтингтън - Обща максимална хорея (UHDRS-TMC).

Част от оценката на UHDRS-TMS и оценява тежестта на хореята в лицето, устата, багажника и 4-те крайници. Минималният резултат е 0 (отсъства), а максималният резултат е 28

Унифицирана скала за оценка на болестта на Хънтингтън - Обща максимална дистония (UHDRS-TMD).

Част от оценката на UHDRS-TMS и оценява тежестта на дистонията в багажника и 4-те крайници. Минималният резултат е 0 (отсъства), а максималният резултат е 20 (маркиран/удължен).

Педиатрична оценка на инвалидността - Компютърно адаптиран тест (PEDI-CAT).

Мащабираните резултати се основават на оценка на разположението на отделно дете по йерархичната скала във всеки домейн. Понастоящем мащабираните резултати по PEDI-CAT са с метрика от 20 до 80.

Инструмент за качество на живота, свързан със здравето, който се състои от добре валидирана обща основна мярка и някои специфични за състоянието и заболяването модули. Инструкциите питат какъв проблем е имал всеки елемент през последния 1 месец. 5-точкова скала за отговор се използва за самоотчет на дете и доклад за родителски прокси, както следва:

0 = никога проблем;

  1. почти никога не е проблем;
  2. понякога проблем;
  3. често е проблем;
  4. почти винаги е проблем.

Глобално впечатление за подобрение на пациента (ЗГУ-I).

Въпросник за един елемент за оценка на впечатлението на пациента за подобрение на симптомите на дискинезия след започване на терапията.

  1. значително подобрено (от началото на лечението);
  2. донякъде подобрен;
  3. няма промяна;
  4. малко по-лошо;
  5. много по-лошо (от началото на лечението).

Клинично глобално впечатление за тежест (CGI-S).

Използва 7-степенна скала на Likert за оценка на тежестта на дискинезията, както следва:

1 = нормално, 2 = гранично, 3 = леко, 4 = умерено, 5 = маркирано, 6 = тежко, 7 = екстремно.

Изборът за участие в проучване е важно лично решение. Говорете с Вашия лекар и членове на семейството или приятели относно решението да се присъедините към проучване. За да научите повече за това проучване, вие или Вашият лекар може да се свържете с изследователския персонал на изследването, като използвате контактите, предоставени по-долу. За обща информация, Научете повече за клиничните изследвания.

Таблица на оформлението за информация за допустимост
Възрасти, отговарящи на условията за проучване: 6 години до 18 години (дете, възрастен)
Пол, допустим за проучване: всичко
Приема здрави доброволци: Не

  • Участникът е на възраст от 6 до 18 години (включително) на изходно ниво.
  • Участникът тежи поне 26 паунда (12 кг) на изходно ниво.
  • Участникът е имал симптоми на CP от ранна детска възраст (≤2 години)
  • Хорейформът е преобладаващото нарушение на движението, оценено от EAB при скрининг.
  • Участникът има диагноза DCP
  • Участникът може да погълне цялото лекарство за изследване.
  • Жените, които са постменархални или на възраст ≥12 години, чиито мъжки партньори са потенциално фертилни (т.е. без вазектомия), трябва да използват високоефективни методи за контрол на раждаемостта по време на проучването
  • Прилагат се допълнителни критерии, моля, свържете се с изследователя за повече информация

За да научите повече за това проучване, вие или вашият лекар може да се свържете с изследователския персонал на проучването, като използвате информацията за контакт, предоставена от спонсора.