активно
 Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности.
  • Подробности за проучването
  • Табличен изглед
  • Няма публикувани резултати
  • Опровержение
  • Как да прочетете запис на проучване

Състояние или заболяване Интервенция/лечение Фаза
Спинална мускулна атрофия Спинална мускулна атрофия Тип 3 Спинална мускулна атрофия Тип 2 SMA Невромускулни заболявания Мускулна атрофия Атрофия Мускулна атрофия, Спинални нервномускулни прояви Биологичен: SRK-015 Фаза 2

Таблица за оформление на учебната информация
Тип на изследването: Интервенционално (клинично изпитване)
Действително записване: 58 участници
Разпределяне: Рандомизирано
Модел за намеса: Паралелно задание
Маскиране: Няма (отворен етикет)
Описание на маскирането: Активно лечение, рандомизирано, двойно-сляпо за Кохорта 3
Основна цел: Лечение
Официално заглавие: Проучване за активно лечение на фаза 2 за оценка на ефикасността и безопасността на SRK-015 при пациенти с по-късно настъпила гръбначно-мускулна атрофия (TOPAZ)
Действителна начална дата на проучването: 22 април 2019 г.
Приблизителна дата на първично завършване: Януари 2021г
Очаквана дата на завършване на проучването: Април 2021г

Изборът за участие в проучване е важно лично решение. Говорете с Вашия лекар и членове на семейството или приятели относно решението да се присъедините към проучване. За да научите повече за това проучване, вие или Вашият лекар може да се свържете с изследователския персонал на изследването, като използвате контактите, предоставени по-долу. За обща информация, Научете повече за клиничните изследвания.

Таблица на оформлението за информация за допустимост
Възрасти, отговарящи на условията за проучване: 2 години до 21 години (дете, възрастен)
Пол, допустим за проучване: всичко
Приема здрави доброволци: Не

  • Възраст от 5 до 21 години по време на скрининга за Кохорти 1 и 2; Възраст ≥2 години по време на скрининга за Кохорта 3.
  • Документирана диагноза на 5q SMA.
  • Диагностициран като по-късно начало (напр. Тип 2 или Тип 3) SMA преди да се получи каквото и да е лечение с терапия, одобрена за SMA.
  • Пациентите, които не са амбулаторни, трябва да могат да седят самостоятелно (седи изправен с изправена глава за поне 10 секунди; не използва ръце или ръце, за да балансира тялото или опората) според определението на двигателните етапи на Световната здравна организация (СЗО) при скрининг.
  • Амбулаторните пациенти трябва да имат способността самостоятелно да амбулират без помощни средства или ортопедични средства над 10 метра за 30 секунди или по-малко при скрининг.

Получаване на една и съща SMA терапия (напр. На одобрена терапия за регулиране на двигателния неврон (SMN), като нузинерсен, или не на която и да е SMA терапия) в продължение на поне 6 месеца преди скрининга и се очаква да остане на тази терапия през цялото време на ученето.

  • Ако получавате SMN урегулаторна терапия нусинерсен, трябва да сте изпълнили режима на зареждане и да започнете поддържащо дозиране (т.е. да сте изпълнили поне една поддържаща доза) с най-малко 4 седмици след изтичане на първата поддържаща доза преди скрининга.
  • Хранителният статус е стабилен през последните 6 месеца и се очаква да бъде стабилен през целия период на проучването.
  • Нямате физически ограничения, които биха попречили на пациента да се подложи на измерване на резултатите от двигателната функция през цялото време на проучването.
  • Може да получава инфузии на изследвано лекарство и да предоставя кръвни проби чрез използване на периферна интравенозна (IV) или устройство за дългосрочен интравенозен достъп, което пациентът е поставил по причини, независими от изследването през цялото време на проучването.
  • Способни да се придържат към изискванията на протокола, включително пътуване до учебния център и завършване на всички учебни процедури и учебни посещения.
  • За пациенти, които се очаква да са достигнали репродуктивна зрялост до края на проучването, придържайте се към проучване на специфични изисквания за контрацепция.